潜在的なブレークスルーを目指す5つのバイオテクノロジー革新者：2026年に高成長を求める者たちに何が待つか

2025-12-26 04:28:09

市場回復がバイオテクノロジー革新の舞台を整える

医薬品およびバイオテクノロジーの状況は、近年大きく変化しています。2025年前半に苦戦した後、ファイザー、アストラゼネカ、イーライリリー、ノボノルディスクなどの主要企業はトランプ政権と価格設定の枠組みを交渉し、投資家のセンチメントを安定させました。同時に、合併・買収活動も回復し、セクター全体の自信が再び高まっています。

この復調はパフォーマンス指標にも表れており、大型医薬品業界は過去3か月でS&P 500を上回っています。FDAは2025年を通じて安定した承認ペースを維持し、12月中旬までに41薬剤を承認しています。2026年に向けては、研究開発のイノベーションが引き続き最優先事項であり、特に肥満治療、遺伝子治療の応用、炎症性疾患、神経科学の分野で勢いを増しています。

「ブレークスルー」株の条件とは？

バイオテクノロジー用語で、ブレークスルー株は次のいずれかの指標を示す企業です：最近成功した臨床試験の結果と今後のデータマイルストーン、重要なFDA承認または規制決定の獲得、または著しい科学的進歩の先駆け。投資家の注目に値する企業は5社：Mind Medicine (MindMed) [MNMD]、Ocugen [OCGN]、Keros Therapeutics [KROS]、Kyverna Therapeutics [KYTX]、およびCelcuity [CELC]。

Zacksのランキングによると、KROSは#1 (Strong Buy) designation, while the others hold #3 (Hold)評価を受けています。これらの企業は、最先端の研究開発に多額の投資を行っているため、現在は赤字運営です。しかし、成功した薬剤の商業化は大きな収益機会につながる可能性があります。これら5社はすでに、業界全体の15.3％の3か月間の上昇を上回っています。

重要な注意点： バイオテク投資は本質的に変動性が高いです。成功は完全にFDA承認の結果次第です。多くの企業は重要なデータ公開まで数年を要し、ハイリスクを許容できる積極的な投資家に適しています。

MindMed：リサージド研究による精神科革新

MindMedは、リサージドD-酒石酸塩の医薬品最適化バージョンを表す経口崩壊錠剤のMM120を進めています。この化合物は、全般性不安障害（GAD）と大うつ病性障害（MDD）を対象としています。

現在、GAD患者を対象としたフェーズIIIの重要な試験「Voyage」と「Panorama」が進行中です。2026年前半にはVoyageのトップライン結果が得られ、後半にはPanoramaのデータが続きます。FDAのGADに対するブレークスルー治療指定は、この分野の未充足のニーズの大きさを反映しています。最後の新薬承認は2007年でした。

フェーズIIのデータは既に、既存の標準治療を大きく上回る効果と安全性を示しています。MDDのEmerge試験は予想より早く進展し、2026年中頃のデータ公開が見込まれています。会社は2026年中頃に第2のMDDフェーズIII試験「Ascend」を開始する予定です。

MindMedの二次候補薬であるMM402は、自閉症スペクトラム障害（ASD）向けに2025年末までにフェーズIIを開始します。重要な結果が3つ予想されており、2026年は変革の節目となる可能性があります。2億5890万ドルの資金調達により財務基盤が強化され、MM120の開発を加速させています。

Ocugen：多プログラム遺伝子治療パイプライン

Ocugenは、網膜疾患に対処する3つの異なる遺伝子治療プログラムを迅速に進めています。

主要プログラムは、網膜色素変性症（RP）向けのOCU400です。これは進行性の視力喪失を引き起こす稀な遺伝性疾患です。フェーズIIIのliMeliGhT試験は募集終了間近で、2026年第4四半期にトップライン結果が期待されます。生物製剤のライセンス申請は2026年前半に開始され、完全なBLA申請も同年に予定されています。この適応には孤児薬指定も付与されています。RPは100以上の遺伝子変異に関与しており、現在承認されている治療薬は1つだけで、単一の変異をターゲットとしています。OCU400の単回硝子体下注射は複数の遺伝子変異に対応します。

GARDian3試験は、現在FDA承認治療がないStargardt病向けのOCU410STを評価しています。中間データは2026年中頃に到着予定で、BLA申請は2027年前半を計画しています。

OCU410は、進行性の乾性加齢黄斑変性症（GA）の一回注射による治療薬としてフェーズIIに進行中です。2026年第1四半期にフェーズIIのデータが得られ、2026年中頃にフェーズIIIの開始が見込まれます。現在のGA患者向けの選択肢は、複数回の注射が必要な抗補体療法のみです。Ocugenは、OCU410が補体経路以外の疾患メカニズムにも対応し、治療のパラダイムを変える可能性があると考えています。

これら3つのプログラムは順調に進行しており、今後3年間で3つのBLA申請が見込まれています。

Keros Therapeutics：戦略的再配分後のDMDに焦点

Kerosは、2026年第1四半期にデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者向けのKER-065のフェーズII試験を開始する予定です。この差別化されたTGF-β阻害剤は、DMD治療の孤児薬指定を受けています。

2025年8月、Kerosは肺動脈性高血圧症のシボテレプセプトの開発を中止し、最も有望なプログラムであるKER-065にリソースを集中させました。早期のフェーズI DMD結果は、安全性、忍容性、薬物動態、薬力学の主要目的を成功裏に達成し、次の段階へ進展しています。

戦略的提携先の日本の武田薬品工業は、エリレトレプトの開発を進めており、これは骨髄異形成症候群や骨髄線維症の治療候補です。武田は、近い将来、第一選択の骨髄異形成症候群に対するフェーズIII試験に進む計画です。この提携により、マイルストーン支払いとロイヤルティ収入を通じて、Kerosは短期的な収益も得られます。

Kyverna Therapeutics：自己免疫疾患へのCAR T拡大

Kyvernaのリード候補薬、mivocabtagene autoleucel（miv-cel）は、稀な進行性神経自己免疫疾患である硬直性脊髄症（SPS）向けのフェーズIIのCAR T細胞療法です。このアプローチは、自己免疫疾患におけるCAR T治療のFDA初承認を目指す可能性があります。

最近発表されたSPS試験のデータは、全体的な障害度、可動性、硬直度の改善が統計的に有意かつ持続的であることを示しました。患者は免疫療法の必要から解放されました。BLA申請は2026年前半を目標としています。再生医療先進治療と孤児薬の指定も取得しています。

別のフェーズII/III登録試験では、miv-celの全身性重症筋無力症（gMG）への適用も評価しています。フェーズIIの中間結果は、持続的かつ薬物なしの疾患寛解の可能性を示しています。フェーズIIIの募集は間もなく開始され、2026年には最新のフェーズIIデータが得られる見込みです。

また、フェーズI/IIの研究者主導の試験では、多発性硬化症や関節リウマチへの応用も検討されており、今後の開発方針に影響を与えます。2023年11月、KyvernaはOxford Financeを通じて100万ドルの融資枠を確保し、パイプラインの継続的な進展に向けた財務的柔軟性を高めました。

Celcuity：二次治療用乳がんの進展

2025年11月、Celcuityは、CDK4/6阻害剤による治療歴のあるHR陽性、HER2陰性の進行乳がん患者を対象としたgedatolisibのNDAをFDAに提出しました。この申請は、フェーズIIIのVIKTORIA-1試験のPIK3CA野生型コホートのデータに基づいています。

野生型コホートの結果では、gedatolisibのトリプレットおよびダブルット療法は、それぞれ7.3か月と5.4か月の無進行生存期間の増加をもたらしました。これらの改善は、二次治療以上の内分泌療法を受けている同患者集団の他のフェーズIII試験の結果を上回っています。FDAの決定は2026年を目標とし、商業準備も加速しています。

PIK3CA変異型コホートの募集は完了し、2026年前半にトップラインデータが期待されます。その他の研究では、乳がんや前立腺がんにおけるgedatolisibの併用療法も検討されています。