Корно Био: ставка на редактирование РНК сталкивается с реальностью — акции падают на 77% после клинического разочарования

Korro Bio (KRRO) напомнила о том, что инновации не всегда означают рыночный оптимизм. Биотехнологическая компания на клинической стадии наблюдала, как ее акции упали более чем на 77% до $6.89 в предрынковом торге после публикации разочаровывающих результатов по своему ведущему кандидату на основе RNA-редактирования, а также объявлений о значительном сокращении штата и стратегической переориентации.

Что произошло: неудача в клинических данных

Основная программа компании, KRRO-110, показала, что она действительно может редактировать RNA у человека — важное доказательство концепции для собственной платформы Korro (Oligonucleotide Promoted Editing of RNA). Но именно здесь энтузиазм пошел на спад: терапия не достигла терапевтически значимых уровней белка.

В фазе 1/2a исследования REWRITE, направленном на лечение дефицита альфа-1-антитрипсина (AATD), редкого генетического расстройства, вызванного мутациями гена SERPINA1, KRRO-110 успешно создала функциональный белок M-AAT у пациентов с генотипом PiZZ. Первые однократные дозовые когорты подтвердили, что механизм редактирования RNA работает у человека. Однако пиковые концентрации белка достигали всего около 2 мкМ — значительно ниже критического порога в 11 мкМ, необходимого для клинической защиты. Для сравнения, этот барьер в 11 мкМ соответствует уровню белка, при котором пациенты обычно получают терапевтическую пользу, что делает разрыв между текущими результатами и терапевтической жизнеспособностью значительным.

Реальность реструктуризации

Столкнувшись с разочарованием и необходимостью продлить финансирование, Korro объявила о сокращении штата на 34%. Это не просто сокращение — стратегический разворот. Компания переводит KRRO-110 в конъюгированную версию с GalNAc, чтобы преодолеть фармакокинетические проблемы, наблюдаемые у здоровых добровольцев и у реальных пациентов, а новый кандидат на разработку ожидается в первой половине 2026 года.

Финансовая подушка остается скромной: по итогам третьего квартала 2025 года у Korro было 102,5 миллиона долларов наличными, эквивалентами наличных и рыночными ценными бумагами. В рамках этой реструктуризации руководство планирует продлить деятельность до второй половины 2027 года, чтобы дать время для развития новых поколений кандидатов.

Финансовые показатели: сокращение убытков

С положительной стороны, третий квартал 2025 года показал сокращение убытков. Korro зафиксировала чистый убыток в 18,1 миллиона долларов по сравнению с 21,0 миллиона долларов за аналогичный квартал прошлого года — значительное улучшение несмотря на клинический провал. Расходы на исследования и разработки снизились до 13,8 миллиона долларов, поскольку компания сократила расходы на KRRO-110 и программы начальной стадии, а административные расходы снизились до 6,5 миллиона долларов благодаря уменьшению затрат на профессиональные услуги. Компания также получила 1,1 миллиона долларов дохода от сотрудничества с Novo Nordisk.

Эволюция портфеля: расширение на нескольких фронтах

Помимо переосмысления KRRO-110, Korro номинировала KRRO-121 в качестве следующего кандидата на разработку. Эта программа ориентирована на пациентов с гипераммонемией, включая тех, у кого есть нарушения цикла мочевины (UCD) и печеночная энцефалопатия (HE), создавая новый вариант белка для активации метаболических путей, снижающих накопление аммиака. KRRO-121 будет использовать подкожную доставку с конъюгированным GalNAc — переход от внутривенного введения — что потенциально улучшит доступность и соблюдение режима лечения пациентами.

Компания также развивает дополнительные программы с GalNAc-конъюгатами, ориентированные на заболевания печени с кардиометаболическим компонентом, и ожидает подачу регуляторных документов для первых исследований у человека во второй половине 2026 года для KRRO-121.

Регуляторные достижения на фоне рыночных разочарований

Несмотря на рыночную турбулентность, Korro достигла значимых регуляторных успехов. KRRO-110 стал первой терапией на основе RNA-редактирования, получившей одобрение FDA для подачи IND, а также получил статус Fast Track и Orphan Drug от FDA и EMA — эти статусы остаются активными, поскольку компания пересматривает стратегию проведения испытаний. Эти достижения подчеркивают, что регуляторы видят реальный терапевтический потенциал в подходе, даже если текущие данные по эффективности не произвели впечатления на инвесторов.

Разрыв между наукой и настроением

Резкое падение акций отражает фундаментальное противоречие: Korro подтвердила свою основную технологическую гипотезу (Редактирование RNA работает у человека), но одновременно разочаровала по самому важному показателю — работает ли оно достаточно хорошо? Обвал на 77% говорит о том, что инвесторы сильно недооценивают способность компании закрыть разрыв между текущими уровнями белка в 2 мкМ и порогом в 11 мкМ, особенно учитывая задержки и стратегические изменения, которые теперь необходимы.

Переход на GalNAc и сокращение штата рисуют картину компании, которая переоценивает свои ожидания и сроки, что исторически вызывает нестабильность доверия рынка к биотехнологическим активам, независимо от долгосрочного потенциала платформы.