DAWNZERA Semakin Dekat dengan Persetujuan Eropa: CHMP Memberikan Dukungan untuk Persetujuan Pengobatan HAE

Ionis Pharmaceuticals telah mencapai tonggak regulasi penting di Eropa setelah keputusan Komite Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) untuk merekomendasikan persetujuan DAWNZERA sebagai terapi pencegahan untuk angioedema herediter (HAE). Penilaian positif ini kini sedang diproses untuk pertimbangan Komisi Eropa, dengan keputusan akhir diharapkan pada Q1 2026.

Memahami Tantangan Klinis

Angioedema herediter merupakan gangguan genetik langka tetapi serius yang mempengaruhi sekitar 1 dari 50.000 individu secara global. Kondisi ini memicu episode pembengkakan yang tidak dapat diprediksi di berbagai area tubuh—tangan, kaki, daerah perut, fitur wajah, dan tenggorokan—yang menimbulkan beban klinis dan kualitas hidup yang signifikan bagi pasien. Kurangnya opsi pencegahan yang efektif telah lama membatasi pendekatan pengobatan untuk populasi yang rentan ini.

Bagaimana DAWNZERA Bekerja dalam Pencegahan HAE

DAWNZERA bekerja melalui mekanisme baru dengan menekan plasma prekallikrein (PKK), sebuah protein penting yang terlibat dalam rangkaian inflamasi yang memulai serangan HAE. Pendekatan RNA yang ditargetkan ini membedakannya dari terapi yang ada dan merupakan solusi pencegahan berbasis RNA pertama yang secara khusus dirancang untuk pengelolaan angioedema herediter.

Bukti Uji Coba Mendukung Jalur Persetujuan

Rekomendasi CHMP berasal dari data lengkap fase 3 yang dihasilkan oleh uji klinis OASIS-HAE dan OASISplus. Studi-studi ini melibatkan remaja (berusia 12+) dan dewasa yang mengalami episode HAE berulang. Hasilnya menunjukkan pengurangan signifikan dalam frekuensi serangan di semua titik akhir yang diukur, dengan manfaat terapeutik yang berkelanjutan selama durasi uji coba. Yang menarik, obat ini mempertahankan profil keamanan yang menguntungkan, mendukung kelayakannya untuk digunakan sendiri melalui autoinjektor—meningkatkan akses dan kenyamanan pasien.

Garis Waktu Regulasi dan Implikasi Pasar

DAWNZERA sudah mendapatkan persetujuan dari Food and Drug Administration (FDA) AS pada Agustus 2025, menegaskan statusnya sebagai agen profilaksis berbasis RNA pertama untuk HAE di Amerika Utara. Dukungan dari Eropa menempatkan terapi ini untuk ketersediaan yang lebih luas secara global, berpotensi mengubah paradigma pengobatan bagi pasien HAE di berbagai wilayah.

Konteks Performa Saham

Saham Ionis menunjukkan volatilitas selama 12 bulan terakhir, berkisar antara $23.95 dan $76.78. Per 14 November 2025, saham diperdagangkan di harga $71.55, mencerminkan kenaikan 2.45% selama sesi perdagangan tersebut.