FDA、希少腎疾患におけるAdvicenneのSibnayalの本格的審査段階を承認

フランスの製薬会社Advicenne SA (ALDVI.PA)は、重要な規制のマイルストーンに到達しました。FDAは、遠位腎小管アシドーシス治療を対象とした新薬申請（NDA）の審査プロセスを正式に承認しました。同候補療法であるSibnayalは、カリウムシトレートと炭酸水素カリウムを組み合わせた固定用量製剤であり、規制当局が2026年9月まで続くと予想する集中的な審査段階に入ります。

この規制経路は、FDAが標準の60日間の予備評価を完了した後に加速され、正式なNDA提出は2025年11月2日に記録されました。FDAは、2026年9月3日をPDUFAのターゲットアクション日として指定しており、これはこの希少な腎疾患治療薬の実質的な審査プロセスの終了を示しています。

グローバルデータ統合による戦略的優位性

Advicenneの申請を特に際立たせているのは、その505(b)(2)規制戦略です。これは、ヨーロッパで行われた臨床試験から得られた臨床証拠を活用しており、同時にヨーロッパでのマーケティング承認の更新を追求する二重のアプローチを採用しています。この戦略により、遠位腎小管アシドーシスに対処するための全体的な証拠パッケージが強化されています。

審査段階を通じたコミットメント

最高経営責任者のDidier Laurensは、重要な評価期間中の会社の決意を強調しました。「実質的な審査フェーズは、SibnayalがdRTAの患者にとって意味のある進歩である理由を示す機会です。私たちは、FDAのあらゆる問い合わせに対して包括的かつ迅速に対応する準備ができています。私たちの願いは一貫しています—米国のdRTA患者、その家族、そしてより広いケアエコシステムに向けて、目的に合わせた治療選択肢を提供することです。」

この承認のタイムラインは、2026年をこの特殊な製剤が遠位腎小管アシドーシスを管理するために目的別に作られた最初の米国治療薬となるかどうかを決定する重要な年と位置付けています。これは、ターゲット治療選択肢が限られている患者集団にとって大きな進展です。