パルヴェラ・セラピューティクス株式会社 (PVLA)は、QTORIN 3.9% ラパマイシン無水ゲルを、患者の生涯を通じて進行性に悪化する先天性皮膚静脈奇形の治療選択肢として評価した第2相TOIVA試験の有望な結果を発表しました。局所製剤は12週間の治療期間中に1日1回適用され、その後12週間のモニタリング延長が行われました。## 臨床効果と安全性のプロフィールこの試験は、主要な測定基準において実質的な治療効果を示しました。参加者の73%が、Week 12のチェックポイントでOverall Cutaneous Venous Malformations Investigator Global Assessment (cVM-IGA)スケールに基づき、改善を測定できる結果を達成しました。さらに、患者の2/3 (67%) は、「大きく改善」または「非常に大きく改善」と評価され、臨床的に意味のある反応を示しました。パルヴェラは、動的改善の測定と静的病変の重症度評価の両方を含む複数のパラメータにおいて、効果のエンドポイントが統計的有意性を達成したと報告しています。重要なことに、QTORINラパマイシンは、安全性の良好なプロフィールを示し、試験期間中に薬剤関連の重篤な副作用は記録されませんでした。この安全性の記録は、今後の開発に向けた候補者のプロフィールを強化します。## 規制の今後の道筋と市場の反応これらの第2相の成功を受けて、パルヴェラは米食品医薬品局（FDA）と、ブレークスルー治療指定の可能性や第3相重要試験の設計について協議する予定です。FDAは以前、静脈奇形治療における未充足の医療ニーズを認識し、QTORINラパマイシンに対してFast Track指定を付与しています。市場参加者は臨床マイルストーンに対して前向きに反応しました。PVLAの株価は発表を受けてプレマーケット取引で3%上昇し、金曜日の1.86%の上昇を受けて終値時点で98.58ドルとなりました。二重の規制指定により、QTORINラパマイシンは商業承認に向けた迅速な開発が見込まれています。
QTORINラパマイシンゲルは、フェーズ2静脈奇形研究において臨床効果を示す
パルヴェラ・セラピューティクス株式会社 (PVLA)は、QTORIN 3.9% ラパマイシン無水ゲルを、患者の生涯を通じて進行性に悪化する先天性皮膚静脈奇形の治療選択肢として評価した第2相TOIVA試験の有望な結果を発表しました。局所製剤は12週間の治療期間中に1日1回適用され、その後12週間のモニタリング延長が行われました。
臨床効果と安全性のプロフィール
この試験は、主要な測定基準において実質的な治療効果を示しました。参加者の73%が、Week 12のチェックポイントでOverall Cutaneous Venous Malformations Investigator Global Assessment (cVM-IGA)スケールに基づき、改善を測定できる結果を達成しました。さらに、患者の2/3 (67%) は、「大きく改善」または「非常に大きく改善」と評価され、臨床的に意味のある反応を示しました。パルヴェラは、動的改善の測定と静的病変の重症度評価の両方を含む複数のパラメータにおいて、効果のエンドポイントが統計的有意性を達成したと報告しています。
重要なことに、QTORINラパマイシンは、安全性の良好なプロフィールを示し、試験期間中に薬剤関連の重篤な副作用は記録されませんでした。この安全性の記録は、今後の開発に向けた候補者のプロフィールを強化します。
規制の今後の道筋と市場の反応
これらの第2相の成功を受けて、パルヴェラは米食品医薬品局（FDA）と、ブレークスルー治療指定の可能性や第3相重要試験の設計について協議する予定です。FDAは以前、静脈奇形治療における未充足の医療ニーズを認識し、QTORINラパマイシンに対してFast Track指定を付与しています。
市場参加者は臨床マイルストーンに対して前向きに反応しました。PVLAの株価は発表を受けてプレマーケット取引で3%上昇し、金曜日の1.86%の上昇を受けて終値時点で98.58ドルとなりました。二重の規制指定により、QTORINラパマイシンは商業承認に向けた迅速な開発が見込まれています。