## CapricorのDeramiocelが重要なDMD試験で心血管の可能性を示し、市場の信頼を高める

Capricor Therapeutics Inc. (CAPR)は、水曜日に、デュシェンヌ筋ジストロフィーに対処する候補療法であるDeramiocelの第3相HOPE-3試験から良好な結果を発表し、投資家に励みとなるニュースを提供しました。市場は即座に反応し、プレマーケット取引中に株価は14%以上上昇し、臨床のマイルストーンに対する投資家の熱意を反映しました。

この試験の成功は、Deramiocelの二重の利益プロファイルに焦点を当てています。12か月の研究期間中、この治療法は骨格筋と心臓の両方において統計的に有意な改善を示しながら、意味のある臨床的意義も維持しました。この成果は特に注目に値します。なぜなら、デュシェンヌ心筋症はDMD患者の死亡の主な原因を占めており、希少疾患分野における重要な未解決の医療ニーズだからです。

**臨床的意義と治療の展望**

この結果が特に魅力的なのは、DeramiocelがDMDの心臓合併症を標的としたファーストインクラスの治療アプローチとして位置付けられる可能性がある点です。筋肉の退行だけに対処するのではなく、この候補は疾患の心臓関連の側面に独自に取り組み、しばしば致命的となることもあります。HOPE-3から得られた安全性と忍容性の良好なデータは、以前の臨床経験からの結果とも一致しており、治療法が研究集団全体で一貫したリスクと利益のバランスを維持していることを示唆しています。

**規制の今後の展望**

規制の道筋は現在、FDAとの連携に焦点を当てています。Capricorは7月にDeramiocelの生物製剤承認申請に対して完全回答書（Complete Response Letter）を受領しており、承認審査の前に追加データが必要であることを示しています。同社は以前からFDAと対応戦略を調整しており、今回のHOPE-3の良好な結果を反映させた再提出パッケージに組み込む予定です。このアプローチは、最近の良好なデータを活用して以前の規制上の懸念に対処するものです。

この発表前、Capricorの株価は$6.36で取引を終え、火曜日には4.36%下落していましたが、水曜日の上昇は、この革新的なDMD治療薬を追求するバイオテクノロジー企業にとって勢いの逆転を示す重要な動きとなりました。