DMDが短期的な焦点である一方、DyneはMyotonic Dystrophy Type 1においてもZeleciment basivarsen (DYNE-101)を進めており、ACHIEVE試験を通じて臨床開発を行っています。ビデオによる手の開き時間を主要評価項目とした登録拡大コホートでは、早期Q2 2026までに患者の登録を完了させる予定です。Myotonic Dystrophy Type 1のBLA申請は、2027年第3四半期初旬に行われる可能性があり、2つの異なる適応症に対して段階的な承認ルートを作り出します。
DyneのRostudirsenはDMDにおいて有効性を証明し、パイプラインは複数の規制承認に向けて進展しています
Dyne Therapeuticsは、希少な神経筋疾患の分野に革新をもたらしており、その主要候補薬であるZeleciment rostudirsenがデュシェンヌ型筋ジストロフィーとの戦いで大きな勢いを得ています。同社の臨床段階のパイプラインは、今後18ヶ月以内に複数の規制マイルストーンを達成する見込みです。
ブレイクスルー DELIVER データがDMD戦略を検証
Zeleciment rostudirsen (DYNE-251)は、DyneのDELIVERフェーズ1/2試験で有意義な治療効果を示し、エクソン51スキッピングアプローチにとって重要な節目となりました。登録拡大コホートでは、6ヶ月時点でジストロフィンレベルが統計的に有意に5.46%増加し、DMDを定義する欠失を伴うX連鎖遺伝性疾患の重要なタンパク質の一つです。
タンパク質レベルを超えて、臨床的に関連する改善も観察され、呼吸機能の安定性は24ヶ月の観察期間を通じて維持されました。この持続的な効果と良好な安全性の記録により、Dyneは積極的に前進できる体制を整えています。
患者への迅速な道筋：2027年の発売目標
DELIVERの成功を踏まえ、Dyneは2026年第2四半期にFDAへ生物製剤承認申請書（BLA）を提出し、DMDの迅速承認を目指します。同時に、同四半期中にグローバルな第3相試験を開始し、国際的な規制経路を支援する予定です。プライオリティレビューが承認されれば、Zeleciment rostudirsenは2027年第1四半期に薬局に届く可能性があります。
ACHIEVE試験がミオトニックジストロフィーの第二の推進力に
DMDが短期的な焦点である一方、DyneはMyotonic Dystrophy Type 1においてもZeleciment basivarsen (DYNE-101)を進めており、ACHIEVE試験を通じて臨床開発を行っています。ビデオによる手の開き時間を主要評価項目とした登録拡大コホートでは、早期Q2 2026までに患者の登録を完了させる予定です。Myotonic Dystrophy Type 1のBLA申請は、2027年第3四半期初旬に行われる可能性があり、2つの異なる適応症に対して段階的な承認ルートを作り出します。
実行のための財務基盤強化
Dyneは2025年第3四半期に7億9190万ドルの現金と有価証券を保有し、規制承認までの臨床プログラムの実行能力を強化しています。その後、普通株式の1億ドルの引き受け公募を開始し、パイプラインの進展と運営コストに向けた財務状況をさらに強化しました。
株価動向は投資家の楽観を反映
2025年7月にDYNが約9.50ドルで取引されていたのに対し、昨日の終値は22.20ドルに上昇し、1日あたり9.47%の上昇を示しています。この上昇は、Dyneの臨床実行と規制戦略に対する市場の信頼を反映しています。