Crinetics Pharmaceuticalsは、成人患者のカルチノイド症候群の治療選択肢としてPaltusotineを評価する画期的な第3相臨床調査を開始しました。この多施設試験はCAREFNDRと名付けられ、同社のPALSONIFY (Paltusotine)の適応範囲を、2025年9月のFDA承認後に強い効果を示した先端巨大症の既存の適応から拡大しています。## 臨床的ニーズの理解カルチノイド症候群は、神経内分泌腫瘍と診断された患者の約5分の1に発生し、主に悪性腫瘍が肝臓に転移した場合に起こります。患者はしばしば、ほてり発作や慢性下痢などの著しい症状を経験し、日常生活や生活の質を大きく損ないます。既存の治療法は月1回の注射薬に依存しており、十分な症状コントロールを提供できないことが多く、影響を受ける患者層にとって治療選択肢に重要なギャップを生じさせています。## CAREFNDR試験の設計と目的この研究には、二重盲検、ランダム化、プラセボ対照のデザインで141人の成人参加者が登録されます。参加者は、16週間の介入期間中に、経口で1日1回投与されるPaltusotine 80 mgまたはプラセボのいずれかを受けるよう割り当てられます。主な評価項目は、ベースラインから12週目までの毎日のほてり発作の減少です。副次的な評価項目には、排便回数の変化やその他の臨床的に重要なエンドポイントが含まれます。コントロールされた治療フェーズの後、登録された患者は104週間にわたる拡張オープンラベル期間に移行し、持続的な効果、安全性プロファイル、および長期的な腫瘍制御の結果を評価します。## メカニズムと既存の証拠Paltusotineは、選択的にソマトスタチン受容体タイプ2 (SST2)を標的とする作用機序を持ち、これは以前の第2相調査で効果的であることが証明されています。早期の研究では、ほてりの頻度と排便パターンの両方に迅速かつ持続的な改善が見られ、注射療法の実用的な制約に縛られた患者にとって有意義な臨床的利益を示唆しています。経口の1日1回投与形態は、治療の順守と患者の利便性において、現行の標準治療と比較して潜在的な利点を提供します。## 企業のパイプラインと財務状況CAREFNDR調査に加え、Crineticsは、神経内分泌の特徴を持つ固形腫瘍を標的とする investigational SST2治療薬CRN09682の第1/2相プログラムを進めています。同社は2025年と2026年に複数の研究を進める予定であり、先天性副腎過形成を対象としたCALM-CAH第3相試験の登録開始や、小児集団やクッシング症候群の適応に関する追加研究も計画しています。2025年9月30日時点で、同社は11億ドルの現金保有を維持しており、現行の支出見積もりに基づき2029年まで運営を継続できる見込みです。## 市場パフォーマンスCRNXの株価は、過去12ヶ月間で24.10ドルから60.34ドルの間で変動しました。最新の取引では、株価は41.97ドルで終了し、2.17％の下落を示しました。アフターマーケットでは41.98ドルに上昇し、わずか0.02％の小幅な上昇を反映しています。
Crineticsは、カルチノイド症候群の管理におけるパルツオチンの可能性を評価するためにCAREFNDR試験を開始
Crinetics Pharmaceuticalsは、成人患者のカルチノイド症候群の治療選択肢としてPaltusotineを評価する画期的な第3相臨床調査を開始しました。この多施設試験はCAREFNDRと名付けられ、同社のPALSONIFY (Paltusotine)の適応範囲を、2025年9月のFDA承認後に強い効果を示した先端巨大症の既存の適応から拡大しています。
臨床的ニーズの理解
カルチノイド症候群は、神経内分泌腫瘍と診断された患者の約5分の1に発生し、主に悪性腫瘍が肝臓に転移した場合に起こります。患者はしばしば、ほてり発作や慢性下痢などの著しい症状を経験し、日常生活や生活の質を大きく損ないます。既存の治療法は月1回の注射薬に依存しており、十分な症状コントロールを提供できないことが多く、影響を受ける患者層にとって治療選択肢に重要なギャップを生じさせています。
CAREFNDR試験の設計と目的
この研究には、二重盲検、ランダム化、プラセボ対照のデザインで141人の成人参加者が登録されます。参加者は、16週間の介入期間中に、経口で1日1回投与されるPaltusotine 80 mgまたはプラセボのいずれかを受けるよう割り当てられます。主な評価項目は、ベースラインから12週目までの毎日のほてり発作の減少です。副次的な評価項目には、排便回数の変化やその他の臨床的に重要なエンドポイントが含まれます。
コントロールされた治療フェーズの後、登録された患者は104週間にわたる拡張オープンラベル期間に移行し、持続的な効果、安全性プロファイル、および長期的な腫瘍制御の結果を評価します。
メカニズムと既存の証拠
Paltusotineは、選択的にソマトスタチン受容体タイプ2 (SST2)を標的とする作用機序を持ち、これは以前の第2相調査で効果的であることが証明されています。早期の研究では、ほてりの頻度と排便パターンの両方に迅速かつ持続的な改善が見られ、注射療法の実用的な制約に縛られた患者にとって有意義な臨床的利益を示唆しています。経口の1日1回投与形態は、治療の順守と患者の利便性において、現行の標準治療と比較して潜在的な利点を提供します。
企業のパイプラインと財務状況
CAREFNDR調査に加え、Crineticsは、神経内分泌の特徴を持つ固形腫瘍を標的とする investigational SST2治療薬CRN09682の第1/2相プログラムを進めています。同社は2025年と2026年に複数の研究を進める予定であり、先天性副腎過形成を対象としたCALM-CAH第3相試験の登録開始や、小児集団やクッシング症候群の適応に関する追加研究も計画しています。
2025年9月30日時点で、同社は11億ドルの現金保有を維持しており、現行の支出見積もりに基づき2029年まで運営を継続できる見込みです。
市場パフォーマンス
CRNXの株価は、過去12ヶ月間で24.10ドルから60.34ドルの間で変動しました。最新の取引では、株価は41.97ドルで終了し、2.17％の下落を示しました。アフターマーケットでは41.98ドルに上昇し、わずか0.02％の小幅な上昇を反映しています。