サンガモのファブリー病遺伝子治療、ローリングBLA提出経路で主要なFDAマイルストーンをクリア

サンガモ・セラピューティクス Inc. (SGMO)は、米食品医薬品局（FDA）から重要な規制承認を獲得しました。同局は、成人患者のファブリー病を対象とした遺伝子治療薬Isaralgagene civaparvovecの評価において、ローリング提出プロセスを承認しています。

疾患と治療アプローチの理解

ファブリー病は、ガラクトシダーゼα（(GLA)）酵素の遺伝子変異によって引き起こされる稀なリソソーム蓄積障害です。この欠乏は、腎臓、心臓、神経系、目、皮膚、消化管など複数の臓器系にわたる進行性の損傷を引き起こします。現在の治療選択肢は、根本的な遺伝子の原因に対処するのではなく、症状の管理に焦点を当てています。

サンガモのIsaralgagene civaparvovecは、根本的に異なるアプローチを採用しています。この遺伝子治療候補は、一度の治療で疾患の病態生理に直接働きかけるよう設計されています。継続的な症状管理ではなく、治療は影響を受ける臓器系にわたる持続的な効果を提供することを目指しており、既存の標準治療に比べて大きな利点があります。

承認のための臨床証拠

同社のフェーズ1/2 STAAR試験は、FDAの加速審査経路を正当化する説得力のあるデータを示しています。特に、52週評価時点で、治療を受けた患者全体の平均推定糸球体濾過率（(eGFR)）の傾斜が良好であったことが注目されます。FDAは、この評価項目を承認評価の主要な有効性指標とすることを決定しました。

試験データで観察された多臓器にわたる臨床効果は、この単回投与アプローチがファブリー病患者の治療パラダイムを根本的に変える可能性を示しています。

規制上の指定とタイムライン

この治療候補は、規制の勢いを大きく集めています。Isaralgagene civaparvovecは、FDAから孤児薬、Fast Track、RMAT（再生医療高度治療）指定を受けています。国際的には、欧州医薬品庁から孤児医薬品ステータスとPRIME適格性を獲得し、英国の規制当局からは革新的ライセンスおよびアクセスパスウェイの認定を受けています。

サンガモは、2025年第4四半期からローリングBLA提出を開始し、FDAの加速承認経路を利用して、この潜在的に変革的な治療薬の市場アクセスを迅速化する予定です。