Baru saja menangkap sesuatu yang menarik di ruang biotech yang layak diperhatikan. Kiora Pharmaceuticals baru saja menerbitkan hasil Fase 1 mereka untuk KIO-301 di Nature Medicine - ini adalah molekul kecil yang berfungsi sebagai saklar cahaya yang dirancang untuk mengembalikan responsivitas cahaya pada pasien dengan retinitis pigmentosa.

Yang membuat ini menarik adalah mekanismenya. KIO-301 menargetkan sel ganglion retina di hilir dari fotoreseptor yang rusak dan pada dasarnya membuat saluran ion menjadi responsif terhadap cahaya lagi. Jadi bahkan ketika sel-sel sensor cahaya hilang, obat ini menciptakan solusi alternatif yang langsung memberi sinyal ke otak. Uji Fase 1 pada pasien retinitis pigmentosa menunjukkan tidak ada kejadian merugikan serius, tidak ada toksisitas yang membatasi dosis, dan hanya efek samping ringan dan sementara yang sesuai dengan prosedur injeksi itu sendiri.

Data eksploratori adalah bagian yang menarik. Beberapa peserta menunjukkan variasi temporal dalam persepsi cahaya dan pengukuran penglihatan fungsional. Pemindaian fMRI mengungkapkan perubahan aktivitas neural yang dipicu cahaya di korteks visual - aktivitas farmakodinamik nyata yang bisa dilihat pada pemindaian otak. Dan skor kualitas hidup yang dilaporkan peserta meningkat selama periode studi.

Jelas ini masih tahap awal. Mereka memberi dosis 12 mata dari 6 peserta dan titik akhir utama hanyalah keamanan selama 30 hari. Tapi mereka sudah menjalankan Fase 2, yang disebut ABACUS-2, yang bersifat acak dan terkendali. Tujuannya adalah menguji dosis yang lebih tinggi dan benar-benar mengukur peningkatan penglihatan fungsional dibandingkan kelompok kontrol.

Apa yang berpotensi signifikan di sini adalah aplikasi yang lebih luas. Teknologi saklar cahaya ini secara teoretis bisa bekerja di berbagai jenis mutasi retinitis pigmentosa dan kemungkinan penyakit degeneratif retina lainnya. Pendekatan dosisnya - injeksi intravitreal berulang - sudah menjadi standar dalam perawatan retina, jadi mekanisme pengantaran ini bukan hal baru, yang sebenarnya mengurangi risiko pengembangan tertentu.

Perusahaan ini juga memiliki KIO-104 dalam pengembangan untuk peradangan retina. Layak dipantau jika Anda mengikuti perkembangan biotech di bidang oftalmologi atau hanya mengikuti bagaimana molekul saklar cahaya ini berkembang dari penelitian laboratorium ke data klinis nyata.