Baru-baru ini saya mulai menyelami sektor genomik dan jujur saja, ada beberapa hal yang benar-benar menarik yang sedang terjadi saat ini. Seluruh bidang ini telah berkembang begitu pesat selama dekade terakhir sehingga saham genom mulai terlihat cukup menarik bagi investor yang benar-benar memahami apa yang terjadi di balik layar.

Inilah yang menarik perhatian saya: biaya pemetaan seluruh genom seseorang telah turun secara drastis, dan itu membuka lapangan permainan yang sama sekali berbeda. Kita berbicara tentang terapi target, pengobatan personalisasi, teknologi pengeditan gen seperti CRISPR yang benar-benar dapat memperbaiki cacat genetik. Ini bukan lagi teori - ini data klinis nyata.

Proyeksi pasar juga sangat mengesankan. Pasar genomik saja diperkirakan akan mencapai $157,47 miliar pada tahun 2033, dan biologi sintetis diproyeksikan tumbuh sebesar 17,30% setiap tahun hingga 2030. Ketika melihat angka-angka seperti itu, Anda mulai memahami mengapa saham genom mendapatkan perhatian serius dari institusi.

Izinkan saya menjelaskan tiga perusahaan yang benar-benar melakukan sesuatu yang berarti di bidang ini:

MeiraGTx Holdings menjalankan program klinis tahap akhir untuk beberapa kondisi serius - penyakit Parkinson, distrofia retina, efek samping akibat radiasi. Terapi gen mereka untuk distrofia retina terkait AIPL1 menunjukkan respons yang berarti pada semua 11 anak yang diobati. Mereka sedang menuju persetujuan regulasi di Inggris dan AS, dan baru saja mendapatkan penunjukan RMAT dari FDA untuk program Parkinson mereka. Ini adalah kemajuan klinis yang benar-benar penting.

Beam Therapeutics mengambil pendekatan berbeda dengan teknologi penyuntingan basis. Alih-alih pendekatan CRISPR tradisional, mereka menargetkan satu basis tunggal dalam genom tanpa memecah helai DNA. BEAM-101 untuk penyakit sel sabit baru saja mendapatkan status obat yatim piatu. Mereka membangun seluruh pipeline berdasarkan pendekatan yang berbeda ini, yang cerdas.

Krystal Biotech sudah memiliki terapi yang disetujui - Vyjuvek untuk epidermolisis bullosa mendapatkan persetujuan FDA dan baru saja masuk pasar UE juga. Adopsi awal cukup solid, dan mereka memiliki pipeline yang kuat di bidang pernapasan, onkologi, dermatologi, dan oftalmologi. Dengan kas sebesar $765,3 juta di akhir kuartal pertama, mereka berada dalam posisi yang baik untuk mengeksekusi.

Yang membuat saham genom menarik saat ini adalah konvergensi dari tiga hal: efektivitas klinis yang terbukti, momentum regulasi, dan peluang pasar yang besar. Perusahaan yang melakukan pekerjaan ini bukan hanya bernilai secara teoretis - mereka benar-benar merawat pasien dan mendapatkan persetujuan.

Jika Anda melihat ke mana inovasi bioteknologi menuju, sektor genomik layak dipertimbangkan secara serius. Data berbicara untuk dirinya sendiri.