Kemajuan Pengobatan DMD Capricor Dorong Lonjakan Saham Setelah Keberhasilan Uji Coba Penting

Capricor Therapeutics (CAPR) mengungkapkan tonggak penting pada hari Rabu: program Deramiocel-nya telah mencapai keberhasilan titik akhir utama dalam uji coba Phase 3 HOPE-3, menandai kemajuan signifikan dalam pengobatan distrofi otot Duchenne. Pasar merespons secara tegas, dengan saham naik lebih dari 14% selama jam pra-pasar—sebuah perubahan tajam dari penurunan 4,36% pada hari Selasa yang meninggalkan saham di $6,36.

Keberhasilan uji coba ini berpusat pada peningkatan klinis dan statistik yang signifikan baik dalam fungsi kerangka maupun jantung selama periode studi 12 bulan. Manfaat ganda ini menempatkan Deramiocel sebagai opsi terapeutik pertama dalam kelas yang berpotensi menargetkan kardiomiopati Duchenne, yang tetap menjadi penyebab utama kematian pada pasien DMD. Berbeda dengan banyak pendekatan eksperimental, Deramiocel menunjukkan profil keamanan dan tolerabilitas yang menguntungkan yang konsisten dengan pengalaman klinis perusahaan sebelumnya.

Yang membuat perkembangan ini sangat penting adalah potensi dampaknya terhadap kebutuhan medis yang belum terpenuhi. Pasien distrofi otot Duchenne saat ini menghadapi pilihan terapeutik yang terbatas, dan solusi yang mengatasi komplikasi jantung mewakili kekurangan penting dalam ketersediaan pengobatan. Data HOPE-3 memberikan bukti kuat tentang efektivitas Deramiocel di bidang ini.

Langkah selanjutnya Capricor melibatkan pemanfaatan data uji coba ini untuk merespons Surat Respon Lengkap yang dikeluarkan FDA pada bulan Juli terkait Permohonan Lisensi Biologik Deramiocel. Perusahaan telah berkoordinasi dengan perwakilan FDA, memposisikan diri untuk memasukkan temuan HOPE-3 ke dalam pengajuan ulang yang komprehensif. Jalur ini dapat mempercepat persetujuan regulasi dan membawa terapi DMD lebih dekat ke akses pasien.

Bagi investor dan advokat pasien DMD, pengumuman ini menegaskan komitmen Capricor untuk memajukan terapi presisi dalam penyakit genetik langka. Validasi Phase 3 ini mengubah Deramiocel dari kandidat menjanjikan menjadi aset hampir komersial dengan dukungan klinis yang berarti.