CASGEVY menunjukkan kinerja klinis yang konsisten pada populasi pediatrik muda usia 5-11

ZkProofPudding · 2025-12-26T05:59:17+00:00

Vertex Pharmaceuticals melaporkan data klinis yang menjanjikan untuk CASGEVY pada anak usia 5-11 tahun dengan penyakit sel sabit parah atau beta thalassemia tergantung transfusi. Efikasi dan keamanan sejalan dengan kohort yang lebih tua, mendukung pengajuan regulasi untuk akses yang lebih luas yang direncanakan pada 2026.

ZkProofPudding

2025-12-26 05:59:17

Pembuatan abstrak sedang berlangsung

Vertex Pharmaceuticals (Nasdaq: VRTX) mengungkapkan bukti klinis terbaru untuk CASGEVY (exagamglogene autotemcel), dengan hasil yang menunjukkan hasil terapeutik yang sebanding pada anak-anak usia 5-11 tahun yang didiagnosis dengan penyakit sel sabit parah (SCD) atau talasemia beta tergantung transfusi (TDT). Ini merupakan pembacaan data klinis pertama untuk kohort pediatrik yang diperluas ini, menandai tonggak penting dalam memperluas akses terapi pengeditan gen ke pasien yang lebih muda.

Konsistensi Data Memperkuat Potensi Klinis

Profil efektivitas dan keamanan yang didokumentasikan dalam kelompok usia 5-11 tahun sejalan dengan bukti manfaat-risiko yang kuat yang sebelumnya telah ditetapkan pada remaja dan dewasa berusia 12 tahun ke atas. Keselarasan ini memperkuat posisi CASGEVY sebagai pilihan pengobatan transformatif yang mempertahankan janji terapeutiknya di berbagai demografi usia. Konsistensi hasil di kedua populasi menunjukkan bahwa mekanisme dan daya tahan terapi tetap dapat diandalkan pada kohort pasien yang lebih muda.

Garis Waktu Regulasi dan Perluasan Geografis

Vertex berencana untuk meluncurkan pengajuan regulasi komprehensif untuk CASGEVY di populasi pediatrik 5-11 tahun selama paruh pertama tahun 2026. Strategi ekspansi ini mencerminkan komitmen perusahaan untuk mendemokratisasi akses ke terapi pengeditan gen di kalangan pasien yang lebih muda yang saat ini tidak memiliki opsi pengobatan yang disetujui. Saat ini, CASGEVY memiliki persetujuan regulasi untuk pasien berusia 12 tahun ke atas di berbagai yurisdiksi: Amerika Serikat, Inggris Raya, negara anggota Uni Eropa, Arab Saudi, Bahrain, Kuwait, Qatar, Kanada, Swiss, dan Uni Emirat Arab.

Penyajian Data Klinis

Set data lengkap, bersama dengan informasi tindak lanjut yang diperpanjang dari populasi pasien yang lebih tua, akan dipresentasikan di Pertemuan Tahunan American Society of Hematology (ASH), memberikan komunitas medis bukti komprehensif untuk mendukung pengambilan keputusan klinis dan protokol pengobatan bagi pasien gangguan darah.

Lihat Asli

Halaman ini mungkin berisi konten pihak ketiga, yang disediakan untuk tujuan informasi saja (bukan pernyataan/jaminan) dan tidak boleh dianggap sebagai dukungan terhadap pandangannya oleh Gate, atau sebagai nasihat keuangan atau profesional. Lihat Penafian untuk detailnya.