QTORIN Gel Rapamycin Menunjukkan Efikasi Klinis dalam Studi Malformasi Vena Tahap 2

Palvella Therapeutics, Inc. (PVLA) mengungkapkan temuan yang menjanjikan dari studi Fase 2 TOIVA yang mengevaluasi gel rapamisin anhidrat QTORIN 3,9% sebagai opsi pengobatan untuk malformasi vena kulit—lesi kulit bawaan yang memburuk secara progresif sepanjang umur pasien. Formulasi topikal ini diterapkan sekali sehari selama fase pengobatan selama 12 minggu, dengan perpanjangan monitoring selama 12 minggu tambahan.

Profil Efikasi Klinis dan Keamanan

Uji coba menunjukkan manfaat terapeutik yang substansial di seluruh kriteria pengukuran utama. Di antara peserta studi, 73% mencapai peningkatan yang dapat diukur berdasarkan Penilaian Global Peneliti Malformasi Vena Kulit Secara Keseluruhan (cVM-IGA) pada checkpoint Minggu 12. Selain itu, dua pertiga pasien (67%) menerima penilaian Sangat Membaik atau Sangat Sangat Membaik, menunjukkan respons yang bermakna secara klinis. Palvella melaporkan bahwa titik akhir efikasi mencapai signifikansi statistik di berbagai parameter, mencakup baik pengukuran peningkatan dinamis maupun penilaian keparahan lesi statis.

Yang penting, rapamisin QTORIN menunjukkan profil keamanan yang menguntungkan, tanpa kejadian buruk serius terkait obat yang didokumentasikan selama periode studi. Rekam jejak keamanan ini memperkuat profil kandidat untuk pengembangan lebih lanjut.

Jalur Regulasi dan Respon Pasar

Setelah keberhasilan Fase 2 ini, Palvella bermaksud berinteraksi dengan Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) mengenai potensi Penetapan Terobosan Terapi dan desain uji coba penting Fase 3. FDA sebelumnya memberikan status Fast Track kepada rapamisin QTORIN, mengakui kebutuhan medis yang belum terpenuhi dalam pengobatan malformasi vena.

Peserta pasar merespons secara positif terhadap tonggak klinis ini. Saham PVLA naik 3% dalam perdagangan pra-pasar setelah pengumuman, melanjutkan kenaikan 1,86% pada hari Jumat yang membawa harga saham ke $98,58 saat penutupan. Status penetapan regulasi ganda ini menempatkan rapamisin QTORIN untuk pengembangan yang dipercepat menuju persetujuan komersial potensial.