Percobaan Fase 3 DMX-200 Berhasil Mencapai Pendaftaran Pasien Dewasa Penuh, Menandai Tonggak Penting untuk Pengobatan FSGS

Dimerix Limited (DXB.AX) telah berhasil menyelesaikan rekrutmen pasien dewasa untuk uji klinis Fase 3 ACTION3 yang menyelidiki DMX-200 sebagai intervensi terapeutik untuk focal segmental glomerulosclerosis (FSGS). Perusahaan memberikan dosis kepada peserta dewasa ke-286 dan terakhir, mempercepat garis waktu pengembangan menuju potensi persetujuan regulasi dalam populasi pasien yang sangat kurang terlayani ini.

Memahami Tantangan Klinis

Focal segmental glomerulosclerosis merupakan gangguan degeneratif ginjal di mana jaringan parut secara progresif merusak nefron yang bertanggung jawab atas filtrasi darah. Kondisi ini tak terhindarkan menyebabkan kebocoran protein dalam urin (proteinuria) dan, tanpa intervensi, memburuk menjadi penyakit ginjal stadium akhir yang memerlukan dialisis atau transplantasi. Arsenal terapeutik yang ada tetap terbatas, meninggalkan banyak pasien dengan sedikit alternatif saat fungsi ginjal secara bertahap menurun.

Desain Uji dan Respon Pasien

Studi ACTION3 beroperasi sebagai investigasi multicenter, double-blind, terkendali plasebo yang membandingkan DMX-200 yang ditambahkan ke terapi penghambat reseptor angiotensin II (ARB) standar terhadap plasebo saja. Peserta dewasa menerima DMX-200 (kapsul 120 mg yang diberikan dua kali sehari) atau plasebo yang cocok selama jendela pengamatan 24 bulan. Metode keberhasilan utama uji ini berfokus pada pengurangan tingkat proteinuria dan menstabilkan laju filtrasi ginjal, yang dinilai melalui pengukuran kemiringan eGFR.

Dari 286 dewasa yang terdaftar, 69 peserta telah menyelesaikan seluruh protokol pengobatan dua tahun. Yang menarik, 65 dari penyelesai ini secara sukarela beralih ke fase ekstensi terbuka—tingkat kelanjutan yang mencolok sebesar 94% yang menunjukkan sinyal keamanan dan tolerabilitas yang kuat.

Kemajuan Regulasi dan Langkah Selanjutnya

Investigasi ACTION3 telah berhasil melewati tujuh tinjauan Komite Pemantauan Data independen, tanpa modifikasi protokol atau tanda bahaya keselamatan yang teridentifikasi. Profil keamanan yang bersih ini memperkuat kredibilitas uji coba saat menuju penguncian data.

Dimerix dan mitra AS-nya, Amicus Therapeutics, memanfaatkan wawasan dari inisiatif global PARASOL—yang memvalidasi proteinuria sebagai endpoint klinis yang bermakna—untuk menginformasikan strategi keterlibatan FDA mereka. Sebelum melakukan analisis buta data ACTION3, perusahaan berencana untuk mencari umpan balik regulasi tentang endpoint uji coba yang diusulkan, mengoptimalkan jalur menuju potensi persetujuan.

Rekrutmen pasien pediatrik terus berlangsung sebagai kohort terpisah, dan jika hasil positif muncul, DMX-200 akhirnya dapat diperluas ke populasi remaja di pasar utama, memperluas jangkauan terapeutiknya.

Posisi Pasar dan Cadangan Kas

Dimerix mempertahankan cadangan kas yang cukup untuk mendukung operasi ACTION3 hingga selesai, sambil secara bersamaan mengevaluasi peluang R&D yang muncul dalam pipeline-nya. Saham perusahaan (DXB.AX) ditutup pada AU$0.60, naik 0.83%, setelah berfluktuasi antara AU$0.30 dan AU$0.78 selama 12 bulan terakhir.