Rostudirsen Dyne Membuktikan Efikasinya dalam DMD; Kemajuan Rantai Pasokan Menuju Beberapa Keberhasilan Regulasi

Dyne Therapeutics membentuk ulang lanskap untuk penyakit neuromuskular langka, dengan kandidat utamanya Zeleciment rostudirsen mendapatkan momentum signifikan dalam perjuangan melawan distrofi otot Duchenne. Jalur klinis perusahaan kini diposisikan untuk mencapai beberapa tonggak regulasi selama 18 bulan ke depan.

Data DELIVER Terobosan Memvalidasi Strategi DMD

Zeleciment rostudirsen (DYNE-251) telah menunjukkan dampak terapeutik yang berarti dalam uji coba DELIVER fase 1/2 Dyne, menandai momen penting untuk pendekatan skipping exon 51. Dalam Kohort Ekspansi Registrasi, obat ini mencapai peningkatan signifikan secara statistik sebesar 5,46% dalam tingkat distrofin pada tanda enam bulan—sebuah protein penting yang absensinya mendefinisikan DMD, gangguan genetik terkait X yang mempengaruhi struktur otot dan fungsi neurologis.

Selain tingkat protein, data menunjukkan peningkatan yang relevan secara klinis di seluruh penilaian fungsional, dengan stabilitas fungsi paru yang dipertahankan selama jendela pengamatan 24 bulan. Profil efikasi yang berkelanjutan ini, dikombinasikan dengan catatan keamanan yang menguntungkan, menempatkan Dyne untuk melangkah maju secara agresif.

Jalur Percepatan ke Pasien: Target Peluncuran 2027

Berdasarkan keberhasilan DELIVER, Dyne berencana mengajukan Permohonan Lisensi Biologik (BLA) ke FDA pada Q2 2026, mencari Persetujuan Percepatan untuk DMD. Perusahaan secara bersamaan berniat meluncurkan uji coba Fase 3 global selama kuartal yang sama untuk mendukung jalur regulasi internasional. Jika Review Prioritas diberikan, Dyne mengharapkan Zeleciment rostudirsen dapat mencapai apotek pada Q1 2027.

Uji Coba ACHIEVE Menambah Dua Pemicu untuk Distrofi Miotonik

Sementara DMD mendominasi fokus jangka pendek, Dyne secara bersamaan memajukan Zeleciment basivarsen (DYNE-101) dalam Distrofi Miotonik Tipe 1 melalui uji coba ACHIEVE. Kohort Ekspansi Registrasi, yang menggunakan waktu pembukaan tangan melalui video sebagai titik akhir utama, sedang merekrut pasien dengan penyelesaian yang ditargetkan untuk awal Q2 2026. Pengajuan BLA potensial untuk Distrofi Miotonik Tipe 1 bisa mengikuti pada awal Q3 2027, menciptakan jalur persetujuan bertahap untuk dua indikasi berbeda.

Kekuatan Jalur Keuangan Diperkuat untuk Eksekusi

Dyne menutup Q3 2025 dengan $791,9 juta dalam kas dan sekuritas yang dapat dipasarkan, memperkuat kemampuannya untuk mengeksekusi kedua program klinis melalui persetujuan regulasi. Perusahaan kemudian meluncurkan penawaran umum saham biasa sebesar $300 juta, semakin memperkuat posisi keuangannya untuk kemajuan pipeline dan biaya operasional.

Performa Saham Mencerminkan Optimisme Investor

Sejak Juli 2025, ketika DYN diperdagangkan sekitar $9,50, saham ini telah meningkat secara signifikan menjadi $22,20 pada penutupan kemarin, mewakili kenaikan harian sebesar 9,47%. Rally ini menegaskan kepercayaan pasar terhadap eksekusi klinis dan strategi regulasi Dyne di dua indikasi penyakit langka.