Keunggulan Mobilisasi Cepat Burixafor: Terobosan CXCL12 Menunjukkan Janji dalam Terapi Sel Induk Myeloma

Exicure Inc. (XCUR) saham melonjak lebih dari 65% menjadi $8,69 dalam perdagangan setelah jam kerja setelah data klinis fase 2 yang menggembirakan untuk kandidat investigasinya Burixafor dalam pengobatan multiple myeloma. Hasil positif tersebut diungkapkan pada Pertemuan Tahunan ASH kemarin, menandai tonggak penting untuk pendekatan baru dalam mobilisasi sel punca.

Memahami Mekanisme: Keunggulan Blokade CXCL12

Di inti inovasi Burixafor terletak mekanismenya yang menargetkan sinyal CXCL12. Obat ini bekerja dengan memblokir pengikatan CXCL12 ke reseptor CXCR4 yang terletak pada sel progenitor hematopoietik (HPCs). Blokade ini memicu mobilisasi cepat sel punca dari sumsum tulang ke dalam sirkulasi perifer, di mana mereka menjadi tersedia untuk dikumpulkan. Berbeda dengan agen mobilisasi yang ada seperti plerixafor dan motixafortide—yang memerlukan pra-perawatan semalam—Burixafor menunjukkan kinetika yang jauh lebih cepat, mencapai puncak tingkat sel CD34+ dalam aliran darah dalam waktu hanya satu jam setelah pemberian.

Hasil Uji Klinis: Efikasi Kuat dalam Transplantasi Autologous

Studi fase 2 mengevaluasi Burixafor dikombinasikan dengan propranolol dan faktor stimulasi koloni granulosit dalam mengoptimalkan pengumpulan sel punca hematopoietik untuk pasien dengan multiple myeloma yang sedang mempersiapkan transplantasi sel punca hematopoietik autologous (AHCT).

Pencapaian Endpoints Utama: Dari 19 peserta studi, 17 pasien (89,5%) berhasil mengumpulkan ambang batas yang diperlukan yaitu minimal 2 × 10⁶ sel CD34+ per kilogram berat badan dalam dua sesi leukaforesis. Hanya dua peserta yang memerlukan sesi pengumpulan ketiga untuk mencapai jumlah sel target. Tingkat keberhasilan yang tinggi dalam dua prosedur ini menegaskan efikasi mobilisasi Burixafor.

Garis Waktu Pemulihan Pasca Transplantasi: Di antara mereka yang melanjutkan ke transplantasi, pemulihan neutrofil median terjadi pada hari ke-13, sementara replikasi trombosit membutuhkan median 17,5 hari—garis waktu yang konsisten dengan engraftment hematopoietik yang berhasil.

Konteks Klinis: Lanskap Pengobatan Multiple Myeloma

Multiple myeloma, sebuah keganasan yang mempengaruhi sel plasma sumsum tulang, menghadirkan tantangan pengobatan termasuk penekanan sistem imun, kerusakan tulang, dan komplikasi ginjal. Transplantasi sel punca hematopoietik autologous (AHCT) tetap menjadi pendekatan terapeutik standar untuk kasus yang baru didiagnosis di Amerika Serikat, biasanya setelah kemoterapi dosis tinggi. Keberhasilan AHCT sangat bergantung pada mobilisasi dan pengumpulan sel progenitor hematopoietik yang cukup—area di mana aksi cepat blokade CXCL12 oleh Burixafor menunjukkan keunggulan yang jelas.

Respon Pasar dan Implikasi Garis Waktu

Kenaikan harga saham sebesar 65% yang dramatis mencerminkan kepercayaan investor terhadap potensi Burixafor untuk menyederhanakan proses pengumpulan sel punca. Kemampuan pemberian pada hari yang sama—di mana pasien menerima Burixafor dan menjalani apheresis pada hari yang sama—menjadi kemajuan berarti dibandingkan terapi yang ada yang memerlukan protokol persiapan semalam. XCUR menutup sesi perdagangan sebelumnya di $5,33, dengan kenaikan 3,50% hari itu.