Terapi Gen Sangamo untuk Penyakit Fabry Mencapai Tonggak Utama FDA Dengan Jalur Pengajuan BLA Secara Bergulir

Sangamo Therapeutics Inc. (SGMO) telah mendapatkan lampu hijau regulasi yang signifikan dari Food and Drug Administration (FDA) AS, yang telah menyetujui proses pengajuan bergulir untuk Biologics License Application (BLA) yang mengevaluasi isaralgagene civaparvovec—sebuah terapi gen investigasi yang menargetkan penyakit Fabry pada pasien dewasa.

Memahami Penyakit dan Pendekatan Pengobatan

Penyakit Fabry merupakan gangguan penyimpanan lisosomal langka yang dipicu oleh mutasi genetik yang mempengaruhi enzim galaktosidase alpha (GLA). Kekurangan ini menyebabkan kerusakan progresif di berbagai sistem organ—ginjal, jantung, sistem saraf, mata, kulit, dan saluran pencernaan. Opsi terapi saat ini berfokus pada pengelolaan gejala daripada mengatasi akar genetik yang mendasarinya.

Isaralgagene civaparvovec dari Sangamo mengambil pendekatan yang sangat berbeda. Kandidat terapi gen ini dirancang untuk memberikan intervensi pengobatan satu kali yang langsung menangani patofisiologi penyakit. Alih-alih pengelolaan simptom berkelanjutan, terapi ini bertujuan untuk memberikan manfaat tahan lama di seluruh sistem organ yang terkena secara bersamaan—sebuah keunggulan signifikan dibandingkan standar perawatan yang ada.

Bukti Klinis Mendukung Jalur Persetujuan

Studi Phase 1/2 STAAR perusahaan telah menghasilkan data yang meyakinkan yang membenarkan jalur tinjauan dipercepat FDA. Yang paling menonjol, studi ini menunjukkan tren rata-rata laju filtrasi glomerulus perkiraan tahunan (eGFR) yang positif pada titik penilaian 52 minggu di seluruh kohort pasien yang diobati. FDA telah menentukan bahwa titik akhir ini akan menjadi ukuran utama efektivitas untuk evaluasi persetujuan.

Manfaat klinis multi-organ yang diamati dalam data uji coba menegaskan potensi pendekatan pemberian tunggal ini untuk secara fundamental mengubah paradigma pengobatan bagi pasien penyakit Fabry.

Penunjukan Regulasi dan Garis Waktu

Kandidat terapi ini telah mengumpulkan momentum regulasi yang substansial. Isaralgagene civaparvovec memegang penunjukan Orphan Drug, Fast Track, dan RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) dari FDA. Secara internasional, ia telah mendapatkan status Obat Penyakit Langka dan kelayakan PRIME dari European Medicines Agency, serta pengakuan Licensing dan Access Pathway Inovatif dari otoritas regulasi Inggris.

Sangamo berencana memulai pengajuan BLA bergulir mulai kuartal keempat tahun 2025, menggunakan jalur persetujuan dipercepat FDA untuk mempercepat akses pasar bagi terapi yang berpotensi transformatif ini.