Pengobatan Achondroplasia Memanas: FDA Dorong Tinjauan TransCon CNP ke Akhir Februari

MEVHunterX · 2025-12-26T04:23:16+00:00

Terapi Ascendis Pharma untuk achondroplasia pediatrik menghadapi penundaan regulasi karena FDA memperpanjang tanggal keputusannya menjadi 28 Februari 2026, memberikan lebih banyak waktu untuk mengevaluasi data keamanan baru. Meskipun mengalami kemunduran, ini menunjukkan pertimbangan aktif terhadap pengobatan tersebut, yang menawarkan potensi manfaat bagi pasien.

MEVHunterX

2025-12-26 04:23:16

Pembuatan abstrak sedang berlangsung

Terapi investigasi Ascendis Pharma (ASND) untuk achondroplasia pediatrik baru saja mengalami hambatan regulasi—tetapi mungkin tidak semuanya berita buruk. FDA memperpanjang tanggal keputusannya untuk TransCon CNP (juga disebut Navepegritide) dari 30 November 2025 menjadi 28 Februari 2026, memberi waktu tiga bulan tambahan untuk mengevaluasi data pasca-pemasaran yang diserahkan oleh perusahaan pada awal November.

Mengapa Penundaan Ini Penting

Perpanjangan ini menunjukkan bahwa FDA sedang memeriksa secara serius detail keamanan dan efektivitas. Ketika regulator meminta lebih banyak waktu daripada langsung menolak, biasanya berarti aplikasi tersebut masih dalam pertimbangan aktif. Ascendis mengajukan dokumentasi tambahan pada 5 November, dan badan tersebut membutuhkan waktu tambahan untuk menilai secara tepat.

Konteks Penyakit

Achondroplasia adalah gangguan genetik langka yang mempengaruhi lebih dari 250.000 orang di seluruh dunia. Selain masalah tulang yang jelas—tinggi badan yang tidak proporsional dan perkembangan tulang yang abnormal—kondisi ini dapat memicu komplikasi serius: kelemahan otot, masalah neurologis, dan kekhawatiran kardiopulmoner yang secara signifikan mempengaruhi kualitas hidup pasien pediatrik.

Keunggulan Potensial TransCon CNP

Di sinilah pentingnya desain terapi: TransCon CNP adalah prodrug peptida natriuretik tipe C (CNP) yang dirancang untuk injeksi subkutan sekali seminggu. Bagi pasien dan keluarga yang mengelola kondisi kronis, pemberian dosis mingguan dibandingkan harian bisa berarti kepatuhan yang lebih baik dan beban injeksi yang lebih sedikit—perbedaan yang berarti dalam pengalaman pengobatan di dunia nyata.

Kandidat ini dirancang agar efektif, aman, dan dapat ditoleransi jika disetujui, menawarkan pendekatan alternatif dalam lanskap pengobatan yang masih terbatas untuk populasi pediatrik ini.

Reaksi Pasar

Saham ASND telah berkisar antara $118,03 dan $223,18 selama setahun terakhir. Saham ditutup 2,38% lebih rendah di $206,65 pada hari Selasa, kemungkinan mencerminkan pengumuman penundaan tersebut. Investor sekarang memiliki lebih dari dua bulan untuk memahami apa arti perpanjangan waktu ini bagi peluang persetujuan.

Lihat Asli

Halaman ini mungkin berisi konten pihak ketiga, yang disediakan untuk tujuan informasi saja (bukan pernyataan/jaminan) dan tidak boleh dianggap sebagai dukungan terhadap pandangannya oleh Gate, atau sebagai nasihat keuangan atau profesional. Lihat Penafian untuk detailnya.