اختراق علاج DMD من كابريكور يدفع ارتفاع الأسهم بعد نجاح التجربة الحاسمة

كابريكور ثيرابيوتكس (CAPR) كشفت عن إنجاز رئيسي يوم الأربعاء: حيث حقق برنامج Deramiocel النجاح في الهدف الرئيسي في تجربة المرحلة 3 HOPE-3، مما يمثل تقدمًا هامًا في علاج ضمور العضلات الدوشيني. استجاب السوق بشكل حاسم، حيث ارتفعت الأسهم بأكثر من 14% خلال ساعات ما قبل السوق—مقابل انخفاض قدره 4.36% يوم الثلاثاء الذي ترك السهم عند 6.36 دولارات.

يرتكز نجاح التجربة على تحسينات سريرية وإحصائية ذات دلالة في كل من الوظيفة الهيكلية والقلبية على مدى فترة الدراسة التي استمرت 12 شهرًا. هذا الفائدة المزدوجة تضع Deramiocel كخيار علاجي محتمل من فئة الأوائل يستهدف اعتلال عضلة القلب الدوشيني، الذي لا يزال السبب الرئيسي للوفاة لدى مرضى DMD. على عكس العديد من الأساليب التجريبية، أظهر Deramiocel ملف سلامة وتحمل مفضل يتوافق مع الخبرة السريرية السابقة للشركة.

ما يجعل هذا التطور ملحوظًا بشكل خاص هو التأثير المحتمل على حاجة طبية غير ملباة. يواجه مرضى ضمور العضلات الدوشيني حاليًا خيارات علاجية محدودة، وتعد الحلول التي تعالج المضاعفات القلبية فجوة حاسمة في توفر العلاج. توفر بيانات HOPE-3 أدلة قوية على فعالية Deramiocel في هذا المجال.

الخطوة التالية لشركة كابريكور تتضمن الاستفادة من بيانات هذه التجربة للرد على رسالة الاستجابة الكاملة التي أصدرتها إدارة الغذاء والدواء في يوليو بخصوص طلب ترخيص المستحضرات البيولوجية لـ Deramiocel. لقد نسقت الشركة بالفعل مع ممثلي إدارة الغذاء والدواء، مما يضعها في موقع يمكنها من دمج نتائج HOPE-3 في إعادة تقديم شاملة. قد يسرع هذا المسار الموافقة التنظيمية ويقرب علاج DMD من وصول المرضى إليه.

بالنسبة للمستثمرين والمدافعين عن مرضى DMD على حد سواء، تؤكد هذه الإعلان على التزام كابريكور بتطوير العلاجات الدقيقة للأمراض الوراثية النادرة. يحول اعتماد المرحلة 3 Deramiocel من مرشح واعد إلى أصل شبه تجاري مدعوم بشكل كبير من قبل الأدلة السريرية.