CASGEVY يُظهر أداءً سريريًا ثابتًا في الفئة السنية الصغيرة من الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 5-11

شركة Vertex للأدوية (ناسداك: VRTX) كشفت عن أدلة سريرية جديدة لدواء CASGEVY (exagamglogene autotemcel)، مع نتائج تظهر نتائج علاجية مماثلة للأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 5-11 سنة والمُشخصين بمرض الخلايا المنجلية الحاد (SCD) أو الثلاسيميا المنقولة بالدم (TDT). وهذه تمثل أول قراءة للبيانات السريرية لهذه المجموعة الموسعة من الأطفال، مما يمثل علامة فارقة في توسيع الوصول إلى علاج تحرير الجينات للمرضى الأصغر سنًا.

تكرار البيانات يعزز الإمكانات السريرية

تتوافق ملفات الفعالية والسلامة الموثقة في فئة العمر 5-11 مع أدلة الفوائد والمخاطر القوية التي تم إثباتها سابقًا في المراهقين والبالغين الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فما فوق. هذا التوافق يعزز من مكانة CASGEVY كخيار علاج تحويلي يحافظ على وعده العلاجي عبر فئات عمرية متنوعة. إن تكرار النتائج عبر كلا السكانين يشير إلى أن آلية ودوام العلاج تظل موثوقة في مجموعات المرضى الأصغر سنًا.

الجدول الزمني التنظيمي والتوسع الجغرافي

تخطط شركة Vertex لإطلاق ملفات تنظيمية شاملة لدواء CASGEVY في فئة الأطفال 5-11 خلال النصف الأول من عام 2026. يعكس هذا الاستراتيجية التوسعية التزام الشركة بجعل علاج تحرير الجينات متاحًا بشكل أوسع بين المرضى الأصغر سنًا الذين يفتقرون حاليًا إلى خيارات علاج معتمدة. حاليًا، يحمل CASGEVY موافقة تنظيمية للمرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فما فوق في عدة سلطات قضائية: الولايات المتحدة، بريطانيا العظمى، دول الاتحاد الأوروبي، المملكة العربية السعودية، البحرين، الكويت، قطر، كندا، سويسرا، والإمارات العربية المتحدة.

عرض البيانات السريرية

سيتم عرض مجموعة البيانات الكاملة، جنبًا إلى جنب مع معلومات المتابعة الموسعة من مجموعات المرضى الأكبر سنًا، في اجتماع الجمعية الأمريكية للأمراض الدموية (ASH) السنوي، مما يوفر للمجتمع الطبي أدلة شاملة لدعم اتخاذ القرارات السريرية وبروتوكولات العلاج لمرضى اضطرابات الدم.