جل QTORIN راباميسين يُظهر فعالية سريرية في دراسة المرحلة الثانية لتشوه الأوردة

شركة Palvella Therapeutics، Inc. (PVLA) كشفت عن نتائج مشجعة من دراستها المرحلة الثانية TOIVA التي تقيّم جل QTORIN 3.9% راباميسين أنهيدروس كخيار علاجي لتشوهات الأوردة الجلدية—آفات جلدية خلقية تزداد سوءًا تدريجيًا طوال حياة المريض. تم تطبيق التركيبة الموضعية مرة واحدة يوميًا خلال مرحلة علاجية مدتها 12 أسبوعًا، مع تمديد للمراقبة لمدة 12 أسبوعًا إضافية.

الفعالية السريرية وملف السلامة

أظهرت التجربة فائدة علاجية كبيرة عبر معايير القياس الرئيسية. من بين المشاركين في الدراسة، حقق 73% منهم تحسنًا ملحوظًا استنادًا إلى تقييم الطبيب العام لتشوهات الأوردة الجلدية (cVM-IGA) عند نقطة الأسبوع 12. علاوة على ذلك، حصل ثلثا المرضى (67%) على تقييمات بأنها تحسن كبير أو تحسن كبير جدًا، مما يشير إلى استجابات ذات معنى سريري. وأفادت شركة Palvella أن نقاط النهاية للفعالية حققت دلالة إحصائية عبر عدة معايير، تشمل كل من مقاييس التحسن الديناميكي وتقييم شدة الآفات الثابتة.

ومن المهم أن راباميسين QTORIN أظهر ملف سلامة مفضل، حيث لم يتم توثيق أي أحداث جانبية خطيرة مرتبطة بالدواء خلال فترة الدراسة. يعزز سجل السلامة هذا من ملف المرشح للتطوير المستمر.

المسار التنظيمي القادم واستجابة السوق

بعد نجاحات المرحلة الثانية هذه، تعتزم شركة Palvella التواصل مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن إمكانية منحها تصنيف علاج اختراقي وتصميم تجربة حاسمة من المرحلة الثالثة. كانت إدارة الغذاء والدواء قد منحت سابقًا تصنيف المسار السريع لـQTORIN راباميسين، اعترافًا بالحاجة الطبية غير الملباة في علاج تشوهات الأوردة.

استجاب المشاركون في السوق بشكل إيجابي لهذا الإنجاز السريري. ارتفعت أسهم PVLA بنسبة 3% في التداول قبل السوق على الإعلان، مستفيدة من ارتفاع يوم الجمعة بنسبة 1.86% الذي رفع السهم إلى 98.58 دولار عند الإغلاق. يضع التصنيف المزدوج للمرجع التنظيمي QTORIN راباميسين في مسار تطوير سريع نحو الموافقة التجارية المحتملة.