اختراق سانوفي في مرض الرئة النادر: إيفدورالبرين ألفا يحصد اعتراف EMA

الفعالية السريرية تدفع milestones تنظيمية

شهد قطاع الأدوية تطورًا هامًا عندما حصلت سانوفي (SNY) على تصنيف الدواء اليتيم من وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) لبيولوجيها التجريبي إيفدورالبيرين ألفا (SAR447537، الذي كان يُعرف سابقًا باسم INBRX-101). يهدف هذا التصنيف إلى علاج نقص ألفا-1 أنتيتريبسين (AATD) والانتفاخ الرئوي المرتبط به لدى المرضى البالغين، مما يمثل خطوة مهمة للأمام في علاج الأمراض النادرة.

يوجد تصنيف الدواء اليتيم لتسريع مسار تطوير العلاجات التي تعالج حالات نادرة تؤثر على أقل من 5 من كل 10,000 شخص. يمثل AATD تحديًا دقيقًا—اضطراب وراثي نادر يؤثر على وظيفة الرئة والكبد على حد سواء. ويتميز بانخفاض مستويات بروتين ألفا-1 أنتيتريبسين (AAT) الذي تنتجه الكبد، مما يسبب تلف تدريجي في أنسجة الرئة، ويؤدي إلى ظهور أعراض مرض الانسداد الرئوي المزمن بما في ذلك الانتفاخ الرئوي. وفي الحالات الشديدة، يواجه المرضى احتمال زراعة الرئة كخيار وحيد ممكن.

آلية العمل والتصميم السريري

يعمل إيفدورالبيرين ألفا من خلال نهج تكنولوجي حيوي مبتكر: فهو يتكون من بروتين AAT البشري recombinant مدمج مع جزء Fc من جسم مضاد بشري. يتيح هذا التصميم للدواء أن يمنع إنزيمات الليف neutrophil elastases—الإنزيم المدمر المسؤول عن تدهور أنسجة الرئة التدريجي في مرضى AATD. من خلال استهداف هذه الآلية المسببة للمرض، يهدف العلاج إلى الحفاظ على وظيفة الرئة وتحسين نتائج المرضى.

حصل مسار الدواء السريري على زخم بعد استحواذ سانوفي على Inhibrx في عام 2024، مما وسع خط أنابيب الأمراض النادرة للشركة. وفي الوقت الحالي، وهو في مرحلة التطوير المتوسطة، يمثل إيفدورالبيرين ألفا تحولًا محتملًا في إدارة AATD.

البيانات الإيجابية من التجارب تدعم اعتراف EMA

اعتمد قرار EMA على أدلة قوية من دراسة ElevAATe العالمية من المرحلة الثانية. أظهرت هذه الدراسة أن إيفدورالبيرين ألفا، يُعطى كل ثلاثة أسابيع (Q3W) أو كل أربعة أسابيع (Q4W)، حقق زيادات ذات دلالة إحصائية في مستويات AAT الوظيفية (fAAT)—وصولًا إلى النطاق الفسيولوجي الطبيعي—عند قياسها بواسطة تركيزات أدنى (trough) عند الحالة الثابتة. والأهم من ذلك، أن الأداء تجاوز معايير العلاج الترميمي المستمد من البلازما أسبوعيًا بحلول الأسبوع 32 من المراقبة.

بالإضافة إلى الأهداف الأساسية، أظهرت الدراسة أن إيفدورالبيرين ألفا أنتج تركيزات متوسطة مرتفعة بشكل كبير من fAAT باستخدام كلا نظامي الجرعة. علاوة على ذلك، شهد المرضى نسبة أعلى من الأيام التي حافظوا فيها على مستويات fAAT فوق الحد الأدنى للنطاق الطبيعي، مما يحقق الأهداف الثانوية الرئيسية للدراسة. وتؤكد هذه النتائج على قدرة الدواء على تقديم تحسين وظيفي متفوق مع جداول جرعة أقل تكرارًا.

كانت إدارة الغذاء والدواء (FDA) قد أيدت سابقًا هذا المرشح العلاجي بتصنيفات Fast Track و Orphan Drug لعلاج انتفاخ الرئة الناتج عن AATD، مما يخلق مسارًا تنظيميًا مزدوجًا لتسريع التطوير.

الأداء السوقي والمشهد التنافسي

يعكس أداء أسهم سانوفي ديناميكيات القطاع الدوائي الأوسع. ارتفعت أسهم SNY بنسبة 1.3% خلال العام الماضي، متخلفة عن متوسط مكاسب القطاع البالغ 13.8%. وتحتل الآن تصنيف Zacks Rank #3 (Hold)، مما يستدعي مراقبة محفظة الأمراض النادرة للشركة.

يوفر قطاع التكنولوجيا الحيوية عدة شركات ذات زخم أقوى. ANI Pharmaceuticals (ANIP)، CorMedix (CRMD)، و Castle Biosciences (CSTL)، جميعها تحمل تصنيف Zacks Rank #1 Strong Buy.

تُظهر ANI Pharmaceuticals مسار أرباح قوي: التعديلات خلال 60 يومًا تظهر زيادة تقديرات EPS لعام 2025 من 7.29 دولارات إلى 7.56 دولارات، وتوقعات 2026 ارتفعت من 7.81 دولارات إلى 8.08 دولارات. ارتفعت الأسهم بنسبة 51.8% سنويًا، مع مفاجآت أرباح متسقة بمتوسط 21.24% عبر الأرباع الأربعة الماضية.

تقدم CorMedix مؤشرات مقنعة أيضًا. خلال 60 يومًا، توسعت تقديرات EPS لعام 2025 من 1.85 دولار إلى 2.87 دولار، وارتفعت توقعات 2026 من 2.49 دولار إلى 2.88 دولار. حققت CRMD زيادة سنوية بنسبة 29.1% مع متوسط مفاجآت أرباح قدره 27.04%.

تُظهر Castle Biosciences تقاربًا في الربحية: تقلصت تقديرات خسائر 2025 من 64 سنتًا إلى 34 سنتًا، وتحسنت توقعات 2026 من خسارة قدرها 1.82 دولار إلى خسارة قدرها 1.06 دولار. ارتفعت الأسهم بنسبة 46.4% سنويًا، مع حجم مفاجآت أرباح متوسط قدره 66.11%.

الآفاق المستقبلية

يعزز اعتراف EMA بالدواء اليتيم إيفدورالبيرين ألفا النهج العلمي والسريري المدمج ضمن استراتيجية سانوفي للأمراض النادرة. بالنسبة لمرضى AATD، فإن إمكانية تقليل تكرار الجرعات مع الحفاظ على مستويات fAAT متفوقة تمثل تقدمًا مهمًا في جودة الحياة. مع تقدم البرنامج خلال التطوير السريري، يمكن أن يسرع هذا التصنيف من عمليات الموافقة اللاحقة في أسواق إضافية.