تم تمديد الجدول الزمني للتنظيمات FDA الخاصة بـ TransCon CNP مع تقدم شركة Ascendis Pharma في علاج التقزم

أعلنت شركة Ascendis Pharma A/S (ASND) أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) أجلت موعد إكمال مراجعتها لدواء TransCon CNP لمدة ثلاثة أشهر، مع تحديد الهدف الجديد في 28 فبراير 2026. كان من المقرر أصلاً في 30 نوفمبر 2025، ويعود التأخير التنظيمي إلى حاجة إدارة الغذاء والدواء لإجراء تقييم شامل لمواد متطلبات ما بعد التسويق الإضافية التي قدمتها الشركة في 5 نوفمبر 2025.

فهم التخلخل القصي والفجوات الحالية في العلاج

يمثل التخلخل القصي اضطرابًا وراثيًا هامًا يؤثر على أكثر من ربع مليون شخص حول العالم. هذا الحالة من التشوه الهيكلي تتجاوز قصر القامة غير المتناسب بشكل كبير—فهي غالبًا ما تؤدي إلى مضاعفات خطيرة تؤثر على وظيفة العضلات، والأنظمة العصبية، والصحة القلبية التنفسية. ندرة وشدة التخلخل القصي تؤكد على الحاجة الملحة لخيارات علاجية آمنة وفعالة.

لا تزال خيارات العلاج الحالية محدودة. Voxzogo، الذي تسوقه شركة BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN)، هو العلاج الوحيد المعتمد من قبل إدارة الغذاء والدواء لمرضى التخلخل القصي الأطفال، ويتطلب حقن تحت الجلد يوميًا. على الرغم من فعاليته، فإن جدول الجرعة اليومي يواجه تحديات الالتزام من قبل الأسر التي تدير بروتوكولات علاج طويلة الأمد.

TransCon CNP: تغيير محتمل في سهولة الجرعة

المرشح التجريبي لشركة Ascendis Pharma، المعروف باسم Navepegritide أو TransCon CNP، يعمل كمخدر برو-دواء تجريبي لمركب الببتيد الطبيعي من نوع C (CNP). الميزة المميزة للدواء تكمن في جدول إدارته: حقن تحت الجلد أسبوعيًا بدلًا من الجرعة اليومية.

إذا تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء، يمكن أن يعيد TransCon CNP تشكيل نماذج العلاج للتخلخل القصي عند الأطفال من خلال تقديم راحة متفوقة دون المساس بالسلامة أو الفعالية. يقلل تكرار الحقن من تحدي رعاية المرضى الأساسي في الأنظمة اليومية، مما قد يحسن الالتزام طويل الأمد بالعلاج وجودة حياة الأطفال المتأثرين.

توقعات السوق ووجهة نظر المستثمرين

يمثل التمديد التنظيمي لمدة ثلاثة أشهر إجراءً قياسيًا من إدارة الغذاء والدواء عندما تتطلب معلومات إضافية تقييمًا دقيقًا، وليس مؤشرًا على تحديات الموافقة. يتيح هذا التعديل في الجدول الزمني لشركة Ascendis Pharma فرصة مستمرة لتقديم بيانات شاملة عن السلامة والفعالية تدعم الفوائد المحتملة للمنتج.

شهدت أسهم ASND تقلبات خلال فترة التداول الحالية. في يوم هذا الإعلان، انخفض السهم بنسبة 2.38% ليغلق عند 206.65 دولار، مما يعكس ردود فعل السوق النموذجية على تعديلات الجدول الزمني التنظيمي في قطاع الأدوية الحيوية.