اختبار المرحلة 3 من DMX-200 يحقق اكتمال تسجيل المرضى البالغين، مما يمثل علامة فارقة مهمة لعلاج FSGS

شركة Dimerix Limited (DXB.AX) أنهت بنجاح تجنيد المرضى البالغين لتجربة المرحلة 3 السريرية ACTION3 التي تحقق في DMX-200 كعلاج تدخل لمرض التصلب الكبيبي الانسدادي البؤري (FSGS). قامت الشركة بحقن المشارك البالغ رقم 286 والأخير، مما يسرع جدول التطوير نحو الموافقة التنظيمية المحتملة في هذه الفئة من المرضى التي تعاني من نقص شديد.

فهم التحدي السريري

يمثل التصلب الكبيبي الانسدادي البؤري اضطرابًا كلويًا تنكسيًا يتلف فيه نسيج الندبة الكلى تدريجيًا النفريات المسؤولة عن تصفية الدم. تؤدي الحالة حتمًا إلى تسرب البروتين في البول (proteinuria)، وبدون تدخل، تتدهور إلى مرض الكلى النهائي الذي يتطلب غسيل الكلى أو الزرع. لا تزال مجموعة العلاجات المتاحة محدودة، مما يترك العديد من المرضى بدون خيارات كثيرة مع تدهور وظيفة الكلى تدريجيًا.

تصميم التجربة واستجابة المرضى

تعمل دراسة ACTION3 كمحقق متعدد المراكز، مزدوجة التعمية، خاضعة للتحكم الوهمي، وتقارن بين DMX-200 المضاف إلى علاج مثبط مستقبلات الأنجيوتنسين II (ARB) مقابل العلاج الوهمي فقط. يتلقى المشاركون البالغون إما DMX-200 (كبسولة 120 ملغ تُعطى مرتين يوميًا) أو علاج وهمي مطابق على مدى فترة مراقبة مدتها 24 شهرًا. تركز مقاييس النجاح الأساسية للدراسة على تقليل مستويات البروتينوريا واستقرار معدلات تصفية الكلى، والتي تُقيم من خلال قياسات ميل eGFR.

من بين 286 بالغين تم تسجيلهم، أكمل 69 مشاركًا بالفعل بروتوكول العلاج الكامل لمدة عامين. ومن الجدير بالذكر أن 65 من هؤلاء أكملوا بشكل طوعي المرحلة الممتدة ذات العلامة المفتوحة — معدل استمرار مذهل بنسبة 94% يوحي بإشارات قوية للسلامة والتحمل.

التقدم التنظيمي والخطوات التالية

نجحت دراسة ACTION3 في اجتياز سبعة مراجعات مستقلة من لجنة مراقبة البيانات، دون تعديل في البروتوكول أو علامات حمراء تتعلق بالسلامة. يعزز هذا الملف الآمن للسلامة مصداقية التجربة مع تقدمها نحو إغلاق البيانات.

تستفيد شركة Dimerix ومتعاونه في الولايات المتحدة، شركة Amicus Therapeutics، من رؤى مبادرة PARASOL العالمية — التي أكدت أن البروتينوريا تعتبر نقطة نهاية ذات معنى سريري — لتوجيه استراتيجيتها في التفاعل مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA). قبل إجراء التحليل المزدوج للبيانات، تخطط الشركات لطلب ملاحظات تنظيمية حول نقاط النهاية المقترحة للتجربة، لتحسين المسار نحو الموافقة المحتملة.

يستمر تجنيد المرضى الأطفال كمجموعة منفصلة، وإذا ظهرت نتائج إيجابية، قد يتوسع DMX-200 في النهاية ليشمل المراهقين في الأسواق الرئيسية، مما يوسع نطاق علاجه.

الموقع السوقي ومدة التمويل

تحافظ شركة Dimerix على احتياطيات نقدية كافية لدعم عمليات ACTION3 حتى الانتهاء، مع تقييم فرص البحث والتطوير الجديدة في خط أنابيبها. أغلقت أسهم الشركة (DXB.AX) عند سعر 0.60 دولار أسترالي، بزيادة 0.83%، بعد تقلبها بين 0.30 و0.78 دولار أسترالي خلال الاثني عشر شهرًا الماضية.