مسار داين المستقبلي: اختراق DMD يهيئ الساحة لتوسيع مرض الضمور العضلي الحركي

ديان ثيرابيوتكس ترسم جدولًا زمنيًا طموحًا لعلاج الأمراض العصبية العضلية النادرة. أظهرت علاجها التجريبي المضاد للحساسية نتائج سريرية ذات مغزى في مرض Duchenne العضلي (DMD)، مما يضع الشركة على مسار تقديم طلب تنظيمي هام خلال الـ 18 شهرًا القادمة. لكن القصة تتجاوز DMD—فالإدارة تسرع في تطوير برنامج مصاحب يستهدف الضمور العضلي الطولي من النوع 1، وهو حالة مميزة ولكنها مدمرة بنفس القدر.

تجربة DELIVER: الأساس للموافقة على DMD

أعطت تجربة DELIVER المرحلة 1/2 من Zeleciment rostudirsen (DYNE-251) البيانات السريرية التي تحتاجها ديان لتبرير استراتيجيتها التنظيمية. تم تصميم العلاج لاستعادة إنتاج الديستروفين الكامل تقريبًا، وهو بروتين يدعم العضلات ويغيب في مرضى DMD الذين لديهم طفرات مناسبة لل exon 51. عند علامة الستة أشهر في مجموعة التوسعة التسجيلية، وصلت مستويات الديستروفين إلى 5.46%—ارتفاع ملحوظ ترجم إلى تحسينات وظيفية قابلة للقياس.

ما يبرز هو الاستدامة. على مدى 24 شهرًا من المتابعة، ظلت هذه المكاسب ثابتة عبر النقاط النهائية المختبرة، بينما ظلت السلامة في وضع جيد. وظيفية الرئة، وهي مؤشر حاسم في تقدم DMD، استقرت خلال فترة المراقبة. لم تكن هذه النتائج ذات دلالة إحصائية فحسب؛ بل تمثل نوع الفائدة الوظيفية الواقعية التي تلفت انتباه المنظمين.

السباق نحو الموافقة المعجلة في الولايات المتحدة في 2026

تخطط ديان لتقديم طلب ترخيص مستحضرات بيولوجية (BLA) seeking FDA Accelerated Approval لـ Zeleciment rostudirsen في DMD خلال الربع الثاني من 2026. إذا تم منح المراجعة الأولوية، تتوقع الشركة توفر المنتج تجاريًا بحلول الربع الأول من 2027—جدول زمني مضغوط يعكس الحاجة الطبية غير الملباة واهتمام المنظمين بمسارات تسريع للأمراض الوراثية النادرة.

في الوقت نفسه، ستبدأ ديان تجربة عالمية من المرحلة 3 لدعم الموافقات الدولية، مما يمهد الطريق لاستراتيجية إطلاق متعددة الأسواق.

فرصة الضمور العضلي الطولي من النوع 1

بينما يركز DMD على الاهتمام الفوري، فإن عمل الشركة في الضمور العضلي الطولي من النوع 1 يشير إلى عمق خط أنابيبها على المدى الطويل. Zeleciment basivarsen (DYNE-101) حاليًا في تجربة المرحلة الأولى/الثانية المسماة ACHIEVE، مع وجود مجموعة توسعة تسجيلية الآن قيد التسجيل. تعتبر مدة فتح اليد بالفيديو الهدف الرئيسي لهذا الإنجاز السريري الوسيط.

من المتوقع أن ينتهي تسجيل المرضى لتقييم الضمور العضلي الطولي في بداية الربع الثاني من 2026. قد يتبع تقديم BLA للموافقة المعجلة في بداية الربع الثالث من 2027—مما يضع الضمور العضلي الطولي كمصدر محتمل ثاني لأصول ديان التجارية خلال فترة 18 شهرًا.

الوضع المالي واستجابة السوق

حتى 30 سبتمبر 2025، كانت ديان تمتلك 791.9 مليون دولار من النقد والأوراق المالية القابلة للتداول. أطلقت الشركة مؤخرًا عرض أسهم مكتتب بقيمة $300 مليون لتعزيز ميزانيتها وتمويل تقدم خط أنابيبها—خطوة تؤكد الثقة في جداول زمنية لتطويرها.

لقد لاحظ السوق ذلك. أغلقت أسهم ديان أمس عند 22.20 دولار، بزيادة 9.47%، مما يعكس حماس المستثمرين حول نتائج DELIVER ومسار الموافقة المزدوج للأصول. لقد زادت قيمة السهم بشكل كبير منذ بداية هذا العام، مما يوضح كيف يمكن للتقدم السريري في فئات الأمراض النادرة غير الممولة أن يدفع زخم التقييم.

تلاقي بيانات DELIVER الإيجابية، والجداول الزمنية التنظيمية الطموحة، وتقدم الأصول المزدوجة، قد وضع ديان كدراسة حالة مقنعة في علاجات الأمراض النادرة الدقيقة—حيث يخلق التخصص السريري والطلب الطبي غير الملبى فرصًا استثنائية.