يثبت روستوديرسين من داين فاعليته في DMD؛ وتقدم خط الأنابيب نحو العديد من الانتصارات التنظيمية

تعيد شركة داين ثيرابيوتكس تشكيل مشهد الأمراض العصبية العضلية النادرة، مع تقدم مرشحها الرئيسي زيلسيمنت رستوديرسين في كسب زخم كبير في مكافحة ضمور العضلات الدوشين. أصبحت خطتها السريرية في المرحلة الحالية مؤهلة لتحقيق العديد من المعالم التنظيمية خلال الـ 18 شهرًا القادمة.

بيانات DELIVER الرائدة تؤكد استراتيجية DMD

أظهرت زيلسيمنت رستوديرسين (DYNE-251) تأثيرًا علاجيًا ذا معنى في تجربة داين DELIVER للمرحلة 1/2، مما يمثل لحظة حاسمة لنهج تخطي exon 51. في مجموعة التوسع المسجلة، حقق الدواء زيادة ذات دلالة إحصائية بنسبة 5.46% في مستويات الديستروفين عند علامة الستة أشهر—وهو بروتين حاسم يُعرف غيابه بكونه المميز لمرض DMD، وهو اضطراب وراثي مرتبط بالكروموسوم X يؤثر على بنية العضلات والوظيفة العصبية.

بالإضافة إلى مستويات البروتين، أظهرت البيانات تحسينات ذات صلة سريريًا عبر التقييمات الوظيفية، مع الحفاظ على استقرار وظيفة الرئة طوال فترة المراقبة التي استمرت 24 شهرًا. هذا الملف العلاجي المستدام، إلى جانب سجل سلامة جيد، يضع داين في موقف قوي للمضي قدمًا بشكل حاسم.

طريق سريع للمرضى: هدف الإطلاق 2027

استنادًا إلى نجاح تجربة DELIVER، تخطط داين لتقديم طلب ترخيص مستحضرات بيولوجية (BLA) إلى إدارة الغذاء والدواء في الربع الثاني من 2026، سعيًا للموافقة المعجلة على DMD. كما تنوي الشركة إطلاق تجربة عالمية من المرحلة 3 خلال نفس الربع لدعم المسارات التنظيمية الدولية. إذا تم منح المراجعة ذات الأولوية، تتوقع داين أن تصل زيلسيمنت رستوديرسين إلى الصيدليات بحلول الربع الأول من 2027.

تجربة ACHIEVE تضيف محفزًا ثانيًا لمرض الضمور العضلي الحركي

بينما يسيطر DMD على التركيز على المدى القصير، تتقدم داين في الوقت نفسه بزيلسيمنت باسي فارسن (DYNE-101) في مرض الضمور العضلي الحركي من النوع 1 من خلال تجربة ACHIEVE. تجمع مجموعة التوسع المسجلة، التي تستخدم زمن فتح اليد عبر الفيديو كهدف رئيسي، المرضى مع إكمال متوقع في أوائل الربع الثاني من 2026. قد يتبع تقديم طلب BLA لمرض الضمور العضلي الحركي من النوع 1 في أوائل الربع الثالث من 2027، مما يخلق مسار موافقة متدرج لاثنين من المؤشرات المختلفة.

تعزيز القدرة المالية للتنفيذ

أنهت داين الربع الثالث من 2025 بمبلغ 791.9 مليون دولار من النقد والأوراق المالية القابلة للتسويق، مما يعزز قدرتها على تنفيذ البرامج السريرية عبر الموافقة التنظيمية. كما أطلقت الشركة لاحقًا عرضًا عامًا مضمونا بقيمة $300 مليون من الأسهم العادية، مما يعزز وضعها المالي لمزيد من تقدم خط الأنابيب وتكاليف التشغيل.

أداء السهم يعكس تفاؤل المستثمرين

منذ يوليو 2025، عندما كان سعر سهم DYN حوالي 9.50 دولارات، ارتفع السهم بشكل كبير ليصل إلى 22.20 دولار عند إغلاق الأمس، محققًا مكسبًا يوميًا بنسبة 9.47%. يعكس هذا الارتفاع ثقة السوق في التنفيذ السريري والاستراتيجية التنظيمية لشركة داين عبر مؤشرين من الأمراض اليتيمة.