تقدم شركة سانوفي Efdoralprin Alfa مع موافقة EMA على وضع اليتيم لمرض رئوي نادر

عقار سانوفي التجريبي efdoralprin alfa (SAR447537) وصل إلى معلم تنظيمي آخر بعد أن منحت وكالة الأدوية الأوروبية له وضع الدواء اليتيم. كان يُعرف أصلاً باسم INBRX-101، ويُعد هذا البروتين المدمج من الألفا-1 أنتيتريبسين البشري recombinant (AAT)-Fc تمثل خطوة محتملة نحو الاختراق للمرضى الذين يعانون من نقص الألفا-1 أنتيتريبسين (AATD)-الانتفاخ الرئوي المرتبط به، وهو حالة تنفسية تقدمية تؤثر على عدد محدود من المرضى على مستوى العالم.

التحدي وراء الابتكار

نقص الألفا-1 أنتيتريبسين هو اضطراب وراثي يحرم الرئتين من البروتينات الواقية الحيوية، مما يؤدي إلى تلف الرئة المبكر وتطور الانتفاخ الرئوي. ندرة هذه الحالة وشدة تقدمها خلقت فجوة علاجية كبيرة، مع خيارات علاجية محدودة متاحة للأشخاص المتأثرين. اعتراف وكالة الأدوية الأوروبية بوضع الدواء اليتيم يؤكد على هذا الطلب الطبي غير الملبى ويشير إلى ثقة تنظيمية في قدرة efdoralprin alfa على معالجته.

ما الذي يجعل Efdoralprin Alfa ملحوظًا

تصميم البروتين المدمج للدواء يجمع بين الألفا-1 أنتيتريبسين البشري وقطعة Fc، وهي استراتيجية تهدف إلى تعزيز متانة وفعالية العلاج في حماية نسيج الرئة. يميز هذا النهج الدواء عن العلاجات الحالية ويضعه كمرشح واعد لتعديل المرض في الانتفاخ الرئوي المرتبط بـ AATD.

الزخم التنظيمي يتصاعد

إضافة إلى الاعتراف اليتيم من وكالة الأدوية الأوروبية، هناك اعتراف تنظيمي سابق من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، التي منحت بالفعل تصنيف المسار السريع ووضع الدواء اليتيم لنفس المؤشر. هذه الاعترافات المتزامنة من هيئتين تنظيميتين رئيسيتين تشير إلى توافق في الرأي حول الأهمية السريرية للدواء والأولوية التي يجب أن يتقدم بها خلال التطوير.

الحالة الحالية والخطوات القادمة

لا يزال efdoralprin alfa في مرحلة التطوير السريري النشطة، مع استمرار جمع بيانات السلامة والفعالية. أشار سانوفي إلى خطط لمشاركة البيانات السريرية في المؤتمرات الطبية القادمة والتعاون مع الوكالات التنظيمية حول العالم على مسار الموافقة المحتملة، مما يدل على نهج منهجي في تقديم هذا العلاج للمرضى المحتاجين.