شركة Crinetics تطلق تجربة CAREFNDR لتقييم إمكانات Paltusotine في إدارة متلازمة الكارسينويد

بدأت شركة Crinetics Pharmaceuticals تحقيقًا سريريًا هامًا من المرحلة 3 لتقييم Paltusotine كخيار علاجي لمتلازمة الكارسينويد لدى المرضى البالغين. يعكس التجربة متعددة المراكز، المعنونة CAREFNDR، توسع الشركة لاستخدام PALSONIFY (Paltusotine) خارج التطبيق المعتمد حاليًا في علاج تضخم الغدة النخامية، حيث أظهر الدواء فعالية قوية بعد موافقة إدارة الغذاء والدواء في سبتمبر 2025.

فهم الحاجة السريرية

تظهر متلازمة الكارسينويد في حوالي خُمس المرضى الذين تم تشخيصهم بأورام الغدد الصماء العصبية، وتحدث بشكل رئيسي عندما تنتشر الأورام إلى الكبد. غالبًا ما يعاني المرضى من أعراض منهكة تشمل نوبات الاحمرار والإسهال المزمن، مما يؤثر بشكل كبير على الأداء اليومي وجودة الحياة. تعتمد البروتوكولات العلاجية الحالية على أدوية حقن شهرية غالبًا ما تفشل في توفير السيطرة الكافية على الأعراض، مما يخلق فجوة مهمة في الخيارات العلاجية للفئات المتأثرة.

تصميم وأهداف تجربة CAREFNDR

سيشمل الدراسة 141 مشاركًا بالغًا في تصميم مزدوج التعمية، عشوائي، مع تحكم وهمي. سيتم تعيين المشاركين لتلقي إما Paltusotine 80 ملغ عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا أو علاج وهمي على مدى فترة تدخل تبلغ 16 أسبوعًا. ستقيم الدراسة بشكل رئيسي تقليل نوبات الاحمرار اليومية من القياس الأساسي حتى الأسبوع 12. ستقيم النتائج الثانوية التغيرات في تكرار حركة الأمعاء إلى جانب نقاط نهاية سريرية ذات صلة.

بعد مرحلة العلاج الخاضع للرقابة، سينتقل المرضى المسجلون إلى فترة مفتوحة ممتدة تمتد لمدة 104 أسابيع لتقييم الفعالية المستدامة، وملف السلامة، ونتائج السيطرة على الأورام على المدى الطويل.

الآلية والأدلة السابقة

يعمل Paltusotine من خلال استهداف انتقائي لمستقبلات السوماتوستاتين من النوع 2 (SST2)، وهي آلية ثبت فعاليتها في دراسات المرحلة 2 السابقة. أظهرت الدراسات السابقة تحسينات سريعة ودائمة في تكرار الاحمرار ونمط حركة الأمعاء، مما يشير إلى فائدة سريرية مهمة للمرضى المقيدين بالقيود العملية للعلاجات القابلة للحقن. توفر الصيغة الفموية مرة واحدة يوميًا مزايا محتملة في الالتزام بالعلاج وراحة المرضى مقارنة بالأنظمة الحالية للرعاية.

خط أنابيب الشركة والوضع المالي

بالإضافة إلى تحقيق CAREFNDR، تتقدم شركة Crinetics بـ CRN09682، وهو برنامج من المرحلة 1/2 يقيم علاجًا تجريبيًا يستهدف SST2 للأورام الصلبة التي تعبر عن خصائص الغدد الصماء العصبية. تتوقع الشركة أيضًا التقدم في عدة دراسات في 2025 و2026، بما في ذلك بدء التسجيل لتجربة CALM-CAH من المرحلة 3 التي تفحص Atumelnant في فرط الأدرينالين الخلقي، مع خطط لدراسات إضافية للفئات العمرية الصغيرة ومتلازمة كوشينغ.

حتى 30 سبتمبر 2025، حافظت الشركة على وضع نقدي بقيمة 1.1 مليار دولار، مما يوفر فترة استدامة للعمليات حتى عام 2029 استنادًا إلى التوقعات الحالية للإنفاق.

أداء السوق

تذبذبت أسهم CRNX بين 24.10 دولار و60.34 دولار خلال الاثني عشر شهرًا الماضية. أظهرت أحدث أنشطة التداول إغلاق السهم عند 41.97 دولار، بانخفاض قدره 2.17%، مع حركة بعد السوق إلى 41.98 دولار تعكس مكاسب طفيفة بنسبة 0.02%.