تقدم شركة Crinetics علاجًا رئيسيًا لمرضى تضخم الغدة الكظرية الخلقي البالغين مع إنجاز مرحلة التسجيل في المرحلة 3

شركة Crinetics Pharmaceuticals Inc. (CRNX) سجلت أول مشارك في دراسة المرحلة 3 CALM-CAH — تحقيق حاسم في Atumelnant، وهو مضاد لمستقبلات ACTH قيد التحقيق يستهدف فرط الأدرينالين الخلقي الكلاسيكي (CAH) لدى البالغين. يمثل هذا الإنجاز تقدمًا كبيرًا لاضطراب وراثي نادر يعطل وظيفة الغدة الكظرية الطبيعية ويستلزم عادةً علاج استبدال الجلوكوكورتيكويد مدى الحياة.

العبء السريري والحاجة غير الملباة

لا يزال مرض فرط الأدرينالين الخلقي تحديًا في المشهد الطبي. غالبًا ما تنتج خطط العلاج القياسية الحالية آثارًا جانبية كبيرة — بما في ذلك توقف النمو، والخلل الأيضي، وتدهور جودة الحياة — مع تقديم تحكم غير كامل في المرض. يهدف آلية عمل Atumelnant إلى تنظيم مستويات الأندروجينات الكظرية المفرطة وتقليل اعتماد المرضى على الستيرويدات عالية الجرعة. من خلال استعادة التوازن الهرموني عبر تناول الدواء عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا، يعالج العلاج فجوة حاسمة في خيارات العلاج حيث تفشل الطرق الحالية في إدارة مظاهر المرض بشكل كافٍ.

الاستفادة من النجاح السابق

تستند دراسة المرحلة 3 إلى بيانات مشجعة من المرحلة 2، تظهر تحسينات سريعة ومستدامة في مؤشرات المرض جنبًا إلى جنب مع مقاييس الفائدة السريرية. أظهرت نتائج المرحلة المبكرة هذه انخفاضًا ملحوظًا في فائض هرمون الأدرينالين وتقليل الاعتماد على علاج الجلوكوكورتيكويد. الآن، توسع دراسة CALM-CAH هذا التقييم ليشمل مجموعة أوسع من البالغين المصابين بفرط الأدرينالين الخلقي، مع تركيز على فعالية وسلامة العلاج فيما يتعلق بالتحكم الهرموني والنتائج السريرية.

الاعتراف التنظيمي وتوسيع خط الأنابيب

حصل برنامج Crinetics على تصنيف دواء يتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، مما يعزز الحاجة الطبية غير الملباة والإمكانات التجارية الكبيرة. وفيما يلي خطة تطوير الشركة للمستقبل:

• بدء التسجيل لـ BALANCE-CAH، وهو تجربة من المرحلة 2/3 في مرضى الأطفال، متوقع في الربع الرابع من 2025
• بيانات تقليل الجلوكوكورتيكويد وامتداد 13 أسبوعًا متوقعة في أوائل 2026
• دراسة من المرحلة 2/3 في متلازمة كوشينغ المعتمدة على ACTH من المقرر إطلاقها في النصف الأول من 2026

الوضع المالي وأداء الأسهم

أنهت شركة Crinetics الربع الثالث من 2025 بمبلغ 1.1 مليار دولار نقدًا، مما يوفر دعمًا للعمليات حتى عام 2029. تتداول أسهم CRNX بين 24.10 و56.53 دولار خلال الفترة. أغلقت السهم آخر جلسة عند 49.31 دولار (ارتفاع 2.60%)، على الرغم من أنه انخفض ليلاً إلى 48.20 دولار (انخفاض 2.52%). كما تتقدم الشركة في تطوير CRN09682، وهو مرشح من المرحلة 1/2 لعلاج بعض الأورام العصبية الصماء والأورام الصلبة.

تم تسجيل أول مريض في ديسمبر 2025، مما يمثل الانتقال من أدلة مبكرة واعدة إلى اختبار تأكيدي من المرحلة 3 لعلاج فرط الأدرينالين الخلقي لدى البالغين.