UPLIZNA تحصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج الوهن العضلي الشديد في البالغين

أمجن كشفت أن السلطات التنظيمية الأمريكية قد وافقت على UPLIZNA (inebilizumab-cdon) كحل علاجي للبالغين الذين يعانون من الوهن العضلي الشديد المعمم والذين يختبرون إيجابية للأجسام المضادة لمستقبلات الأستيل كولين أو للأجسام المضادة لتيار التايوروزين الخاص بالعضلات. تمثل هذه العلاج المناعي المستهدف تقدمًا كبيرًا للمرضى، حيث توفر إمكانية إدارة مستمرة للمرض من خلال نظام جرعة مبسط — حقنتان صيانيتان سنويًا بعد مرحلة تحميل أولية.

فهم المرض وآلية العلاج

الوهن العضلي الشديد المعمم هو حالة مناعية ذاتية نادرة وغير متوقعة يسببها خلايا بائية (B cells) وتؤدي إلى اضطراب في النقل العصبي العضلي، مما يسبب ضعف العضلات والتعب المتفاوت. يتركز علم الأمراض على الأجسام المضادة الذاتية التي تنتجها خلايا بائية من نوع CD19+، خاصة البلازما بلاست والخلية البلازمية، التي تهاجم بروتينات المفصل العصبي العضلي الأساسية. يتراوح عدد السكان في الولايات المتحدة بين حوالي 80,000 إلى 100,000 شخص، العديد منهم يواجه خيارات علاجية محدودة.

يعمل UPLIZNA عن طريق استهداف خلايا بائية من نوع CD19+، مما يعطل بشكل فعال إنتاج الأجسام المضادة الذاتية المسببة التي تدفع تقدم الوهن العضلي الشديد المعمم. تتناول الآلية بشكل مباشر خلل الجهاز المناعي الأساسي بدلاً من مجرد إدارة الأعراض.

توسيع سجل الموافقات

يمثل هذا الترخيص التوجيه الثالث لـ UPLIZNA ضمن إطار تنظيم إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. كانت الدواء قد حصل سابقًا على موافقة في يونيو 2020 لعلاج اضطراب الطيف النخاعي النخاعي المرتبط بالأجسام المضادة لمستقبلات الأستيل كولين-4 في البالغين، تلاه ترخيص في أبريل 2025 لمرض الالتهاب الغشائي المناعي المرتبط بجلوبيولين G4. يظهر هذا الملف المتزايد للموافقات تنوع الدواء عبر العديد من اضطرابات المناعة الذاتية التي تتوسطها خلايا بائية.